文章核心观点 - 诺华宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Fabhalta®（iptacopan）治疗C3肾小球病（C3G）成人患者给予积极意见并建议授予上市许可，若获批，它将成为首个针对C3G的治疗药物，公司在肾脏疾病治疗领域持续推进研发工作 [1][5][6] 分组1：C3G疾病情况 - C3G是一种进行性超罕见肾脏疾病，常影响年轻人，目前尚无获批治疗方法，约一半患者在确诊10年内进展为肾衰竭，需终身透析和/或肾移植 [2] 分组2：Fabhalta相关情况 - Fabhalta是口服的替代补体途径B因子抑制剂，已获FDA和EC分别于2023年12月和2024年5月批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者，并于2024年8月在美国获加速批准用于降低原发性IgA肾病（IgAN）疾病快速进展风险成人患者的蛋白尿 [8] - 若获批，Fabhalta将是唯一选择性针对C3G根本病因的药物，III期数据显示其可使蛋白尿降低35.1%，并稳定估算的肾小球滤过率（eGFR） [6] - 在包含超100名C3G患者的项目中，Fabhalta耐受性良好，C3G患者的安全性与PNH适应症一致，无新安全信号 [4] 分组3：APPEAR - C3G研究情况 - APPEAR - C3G是一项III期多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，评估每日两次口服Fabhalta（200mg）治疗C3G患者的疗效和安全性，主要终点是6个月时Fabhalta与安慰剂相比蛋白尿从基线的减少情况，最新数据显示Fabhalta在12个月时持续降低蛋白尿，此外针对青少年C3G患者的队列正在招募中 [7] 分组4：诺华在肾脏疾病领域布局 - 诺华有40年肾脏疾病治疗研究历史，致力于在肾脏健康领域取得突破和变革护理方式，其管线针对疾病根本原因，旨在保护肾脏健康，延迟或预防透析和/或移植 [9] - 除Fabhalta外，诺华还在推进另外两种IgAN疗法的后期开发，分别是阿曲生坦和齐加基巴特 [10] 分组5：监管进展 - CHMP建议批准Fabhalta用于治疗C3G成人患者后，欧盟委员会（EC）将在两个月内做出最终决定 [5] - 针对C3G的监管审查正在美国、中国和日本进行中 [6]