文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准达雷妥尤单抗皮下制剂在一线治疗新诊断多发性骨髓瘤的适应症扩展，若获批其将成为适用于所有患者类型的唯一抗CD38药物，巩固其一线基础疗法地位，该建议得到CEPHEUS研究结果支持 [1] 分组1：新闻主要内容 - 强生旗下杨森-西拉格国际公司宣布欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准达雷妥尤单抗皮下制剂一线适应症扩展，用于联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松治疗新诊断多发性骨髓瘤成年患者 [1] - 该建议基于3期CEPHEUS研究数据，该研究评估了达雷妥尤单抗联合用药对比标准疗法对不适合移植或未计划进行自体干细胞移植患者的疗效和安全性，相关数据此前已在学术会议上公布 [1] - 强生创新医药相关负责人表示该积极建议使达雷妥尤单抗联合用药更接近成为新诊断多发性骨髓瘤患者治疗选择，体现了以达雷妥尤单抗为基础的方案作为一线基础疗法的潜力 [1] - 达雷妥尤单抗目前已有八项多发性骨髓瘤适应症获批，其中四项为一线治疗，2024年10月23日基于3期PERSEUS研究结果，达雷妥尤单抗联合用药方案获批用于适合自体干细胞移植的新诊断患者 [1] - 2024年9月30日，强生还向美国食品药品监督管理局提交补充生物制品许可申请，寻求批准达雷妥尤单抗皮下制剂联合用药用于未计划或不适合自体干细胞移植的新诊断成年患者 [1] 分组2：CEPHEUS研究介绍 - CEPHEUS是一项国际、随机、开放标签的3期研究，比较皮下注射达雷妥尤单抗联合用药与标准疗法，试验招募了395名不适合或未计划进行干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤患者 [2] - 研究主要终点是总体微小残留病阴性率，参与患者最小年龄为18岁，中位年龄70岁（范围31 - 80岁），研究在北美、南美和欧洲13个国家进行 [2] 分组3：达雷妥尤单抗相关信息 - 2012年8月强生旗下公司与Genmab A/S达成全球协议，获得达雷妥尤单抗开发、生产和商业化独家许可，自上市以来已用于全球超61.8万患者治疗，成为多发性骨髓瘤基础疗法 [5] - 达雷妥尤单抗是唯一获批皮下注射治疗多发性骨髓瘤的CD38定向抗体，其皮下制剂与重组人透明质酸酶PH20共同配制，采用了Halozyme的ENHANZE药物递送技术 [5] - CD38是多发性骨髓瘤细胞表面大量存在的蛋白，达雷妥尤单抗与CD38结合抑制肿瘤细胞生长导致骨髓瘤细胞死亡，但也可能影响正常细胞，十项3期临床试验数据显示其基础方案可显著改善无进展生存期和/或总生存期 [5] 分组4：多发性骨髓瘤介绍 - 多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血癌，影响骨髓中的浆细胞，恶性浆细胞持续增殖，在体内积聚排挤正常血细胞，常导致骨破坏和其他严重并发症 [6] - 2022年欧盟估计超3.5万人被诊断患有多发性骨髓瘤，超2.27万患者死亡，部分患者最初无症状，常见症状包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲劳、高钙水平、感染或肾损伤 [6] 分组5：强生公司介绍 - 强生认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力致力于构建一个预防、治疗和治愈复杂疾病的世界，通过创新药物和医疗技术专长，有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [7]