公司财务情况 - 2024年第四季度每股亏损67美分，窄于Zacks共识预期的83美分，上年同期每股亏损86美分，因总运营费用下降和流通股数量增加，每股亏损同比改善[1] - 报告期内无合作收入，Zacks共识预期收入为2600万美元[2] - 过去一年公司股价下跌8%，与行业跌幅相同[2] - 2024年全年每股亏损2.57美元，窄于Zacks共识预期的2.71美元，2023年每股亏损1.06美元，2024年虽研发费用下降但因无收入亏损增加[16] - 2023年公司收入3.305亿美元，2023年4月根据与百健的合作协议确认收入2.939亿美元[16] 公司费用情况 - 研发费用下降7.4%至9980万美元，主要因人员相关费用、小分子项目及其他外部费用下降[3] - 一般及行政费用增加21.3%至3000万美元，因与计划提交生物制品许可申请及商业发布准备活动有关[4] 公司资金储备 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约11.9亿美元[4] 公司管线进展 - 计划2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请，准备2025年底或2026年初商业发布[5] - 2025年1月tividenofusp alfa获FDA突破性疗法认定[5] - 全球II/III期COMPASS研究持续招募患者，2025年1月将神经病变参与者目标招募人数扩大至42人[6] - DNL343在II/III期HEALEY研究中评估治疗肌萎缩侧索硬化症，上月宣布未达到主要终点，预计2025年晚些时候有更多数据[6][7] - 评估DNL126治疗桑菲利波综合征A型，计划与FDA就加速批准途径达成一致，I/II期研究持续招募参与者，DNL126获FDA孤儿病认定和快速通道资格[8] - DNL126入选FDA支持罕见病治疗临床试验计划[9] - 与百健联合评估LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151治疗帕金森病，百健主导全球IIb期LUMA研究，预计2025年完成，公司开展IIa期BEACON研究，2024年12月开始给药[9][10] - DNL593治疗颗粒蛋白相关额颞叶痴呆的I/II期研究正在进行给药[11] - 与赛诺菲合作的SAR443820/DNL788因II期K2研究未达主要和关键次要终点被终止，此前赛诺菲已基于II期HIMALAYA研究结果终止其治疗肌萎缩侧索硬化症的开发[12][13] - 公司管线还有多个早期临床和临床前项目[13] 公司综合评价 - 2024年第四季度和全年表现令人鼓舞，tividenofusp alfa潜在获批将对公司有重大推动，公司良好的现金状况是积极因素，确保有能力为正在进行的项目提供资金[17] - 公司目前Zacks排名为3（持有）[18]