文章核心观点 - 介绍Intellia Therapeutics 2024年第四季度和全年业绩、股价表现、管线进展、战略重组情况,同时提及公司Zacks排名及其他生物科技股相关信息 [1][3][8][9][13][14] 第四季度业绩 - 2024年第四季度每股亏损1.24美元(排除投资公允价值变动一次性费用),窄于Zacks普遍预期的1.32美元,去年同期每股亏损1.46美元;包含一次性费用,该季度每股亏损1.27美元 [1] - 2024年第四季度收入1290万美元,去年同期为负190万美元,超过Zacks普遍预期的900万美元,同比增长主要因与Regeneron Pharmaceuticals合作收入增加 [2] - 合作收入超过模型估计的740万美元 [4] - 研发费用总计1.169亿美元,较去年同期增长7.2%,因领先管线项目推进 [4] - 一般及行政费用同比增长约11.7%至3240万美元,因基于股票的薪酬增加 [4] 全年业绩 - 2024年全年收入5790万美元,去年同期为3630万美元 [8] - 2024年全年每股亏损5.25美元,窄于去年同期的5.42美元 [8] 股价表现 - 过去一年,公司股价暴跌66.9%,行业下跌9.2% [3] 现金状况 - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和有价证券价值8.617亿美元,截至2024年9月30日为9.447亿美元,预计该现金余额可支持运营至2027年上半年 [5][7] 管线进展 - 与Regeneron合作开发体内基因组编辑候选药物Nexiguran ziclumeran(nex - z,又名NTLA - 2001),用于ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(ATTRv - PN)和ATTR淀粉样变性伴心肌病(ATTR - CM)两种适应症 [9] - Ⅲ期MAGNITUDE研究正在评估nex - z治疗ATTR - CM患者的安全性和有效性,目前正在招募患者 [10] - Ⅲ期MAGNITUDE 2研究正在积极筛选遗传性ATTRv - PN患者,预计2025年第一季度晚些时候给首位患者用药,2024年11月FDA授予nex - z治疗ATTRv - PN的再生医学先进疗法认定 [11] - 正在开发另一种管线候选药物NTLA - 2002用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),关键Ⅲ期HAELO研究正在积极招募患者评估NTLA - 2002治疗HAE,2025年1月给首位患者用药,预计2025年下半年完成招募,计划2026年下半年提交NTLA - 2002治疗HAE的生物制品许可申请 [12] 战略重组 - 2025年1月宣布战略重组,优先发展后期管线候选药物组合 [13] - 停止开发体内基因插入候选药物NTLA - 3001用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病 [13] - 2025年计划将现有员工减少近27% [13] Zacks排名及其他生物科技股 - 公司目前Zacks排名为2(买入) [14] - 生物科技领域其他排名靠前的股票有argenx SE(ARGX)和Pacira BioSciences, Inc.(PCRX),目前均为Zacks排名1(强力买入) [14] - 过去60天,argenx 2025年每股收益预期从9.08美元增至10.85美元,过去一年股价上涨57.1%,过去四个季度中两次盈利超预期,两次未达预期,平均惊喜率为339.37% [14][15] - 过去60天,Pacira BioSciences 2025年每股收益预期从2.79美元增至3.59美元,过去一年股价下跌15.2%,过去四个季度中两次盈利超预期,一次符合预期,一次未达预期,平均惊喜率为7.13% [16]
NTLA's Q4 Loss Narrower Than Estimates, Revenues Increase Y/Y