第四季度及2024财年业绩 - 第四季度每股亏损0.62美元，较市场预期的0.71美元亏损有所收窄，去年同期亏损为0.64美元 [1] - 2024年全年每股亏损2.73美元，较去年同期的2.92美元亏损有所收窄 [7] - 公司产品组合中尚无上市产品，因此第四季度及2024年均未录得任何收入 [2][7] - 第四季度研发费用为3740万美元，同比下降10.3%，主要因制造和开发成本降低 [3] - 第四季度一般及行政费用为2530万美元，同比增长17.7%，主要因商业准备活动增加 [3] 财务状况与现金流 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.723亿美元，较2024年9月30日的2.357亿美元有所增加 [4] - 管理层预计现有现金余额足以支持公司运营及资本支出需求至2026年第三季度 [4] 研发管线进展 - 核心产品Kresladi用于治疗严重白细胞粘附缺陷症-I，其生物制剂许可申请于2024年6月收到美国FDA的完整回复函，要求提供有限的化学制造与控制补充信息 [8][9] - 公司计划在2025年下半年重新提交完整的BLA以解决CRL问题 [9] - 另一款基因疗法RP-L102用于治疗范可尼贫血，公司已启动滚动BLA提交，该候选疗法同时也在欧盟接受审评 [10] - 针对Danon病的在研基因疗法RP-A501的II期研究正在进行中，预计2025年上半年获得进一步更新 [11] - 针对致心律失常性心肌病的在研基因疗法RP-A601处于I期开发阶段，低剂量组患者入组已完成，初步数据预计在2025年上半年公布 [12] 市场表现与同业比较 - 过去一年公司股价暴跌67.7%，而同期行业指数跌幅为9.3% [2] - 公司目前获评Zacks Rank 2 [13] - 同业中Rigel Pharmaceuticals、argenx SE和Pacira BioSciences目前均获评Zacks Rank 1，其中RIGL和ARGX过去一年股价分别上涨40.5%和57.1%，而PCRX股价下跌15.2% [13][14][15]