文章核心观点 - 4D Molecular Therapeutics公布2024年全年财务结果、运营亮点并概述预期里程碑 公司临床进展显著 有望在2025年及以后取得更大成功 [1][2] 近期公司亮点 大型市场眼科产品组合亮点 - 展示PRISM 1/2期临床试验4D - 150治疗湿性AMD 52周及以后积极中期数据 显示不同患者群体有强劲持久临床活性且耐受性良好 [5] - 公布SPECTRA临床试验第一部分4D - 150治疗DME 32周积极中期数据 并与FDA就4D - 150治疗DME单一3期试验可作为BLA提交依据达成一致 [5] - 湿性AMD 4FRONT 3期项目进展顺利 4FRONT - 1预计2025年3月启动 4FRONT - 2预计2025年第三季度启动 两项研究顶线数据预计2027年下半年公布 [5] - 战略性聚焦管线 优化资源分配 延长资金跑道 重点推进4D - 150治疗湿性AMD和DME以及4D - 710治疗囊性纤维化 [5] - 截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券达5.05亿美元 预计可支持计划运营至2028年 [5] 肺病学项目亮点 - 4D - 710治疗CF肺病相关进展未详细提及 [9] 聚焦管线与延长资金跑道 - 核心项目为4D - 150治疗湿性AMD和DME以及4D - 710治疗CF 暂停部分疗法资本分配和投资 终止部分早期罕见病临床项目开发 暂停对新临床前候选产品投资 [6] - 资金跑道延长至2028年 包括湿性AMD 4FRONT - 1和4FRONT - 2 3期临床试验全面执行及52周顶线数据 以及4D - 150治疗DME和4D - 710治疗CF的1、2期临床开发 [6] 4D - 150治疗湿性AMD - 展示PRISM临床试验2b期人群扩展队列3E10 vg/眼（3期剂量）组52周阳性结果 广泛人群注射负担降低83% 新诊断亚组降低94% 且视力和中心凹厚度改善 [8] - 4D - 150在所有接受3E10 vg/眼剂量治疗患者中随访长达三年耐受性良好 [8] - 展示PRISM支持多年持久性中期数据 注射负担持续降低 视力维持 中心凹厚度改善 房水浓度稳定在治疗范围内 [8] - 提供4FRONT 3期项目概述和更新 两项试验设计以BCVA非劣效性为主要终点 4FRONT - 1招募初治人群 4FRONT - 2招募初治和近六个月内确诊的既往治疗人群 每项试验目标招募400名患者 [8] 4D - 150治疗DME - 展示4D - 150 SPECTRA临床试验32周积极中期数据 所有患者耐受性良好 3E10 vg/眼显示出强大临床活性信号 视力提高 中心凹厚度降低 注射负担降低86% [8] - 宣布与FDA就注册路径达成一致 FDA认可单一3期临床试验可作为4D - 150治疗DME BLA提交依据 [8] 预期即将到来的里程碑 大型市场眼科产品组合 - 4D - 150治疗湿性AMD 4FRONT - 1和4FRONT - 2 3期临床试验预计分别于2025年3月和第三季度启动 2025年第四季度预计公布PRISM临床试验1/2a期2年数据和2b期18个月数据 两项试验主要终点52周顶线数据预计2027年下半年公布 [13] - 4D - 150治疗DME 预计2025年第三季度在科学会议上更新SPECTRA第一部分52周中期数据 [9] 肺病学项目 - 4D - 710治疗CF肺病 预计2025年下半年在科学会议上公布AEROW临床试验中期数据和项目更新 [13] 2024年全年财务结果 - 现金状况 截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券为5.05亿美元 较2023年12月31日的2.99亿美元净增加 主要因2024年2月普通股和预融资认股权证公开发行以及承销商部分行使购买额外股份期权带来现金流入 部分被运营使用现金抵消 预计可支持计划运营至2028年 [10] - 研发费用 2024年为1.413亿美元 2023年为9710万美元 增长主要因现有临床试验进展以及员工人数增加导致工资和基于股票的薪酬费用增加 [11] - 管理费用 2024年为4660万美元 2023年为3650万美元 [11] - 净亏损 2024年为1.609亿美元 2023年为1.008亿美元 [12] 公司简介 - 4DMT是领先的后期生物技术公司 致力于开发持久且针对疾病的疗法 有望改变治疗模式并为患者带来前所未有的益处 主要候选产品4D - 150旨在成为治疗致盲性视网膜血管疾病的基础疗法 4D - 710是首个已知在气溶胶递送后能在囊性纤维化患者肺部成功递送和表达CFTR转基因的基因药物 [13][14]