公司核心观点 - 德库替班在预防和按需随机临床试验中的顶线结果证实其机制和分子可为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供选择 ，扩展研究的临床结果和健康相关生活质量数据巩固了对其满足HAE社区未满足需求能力的信心 [2] - 长期预防性临床治疗中德库替班的安全性和有效性数据值得关注 ，参与者每月发作症状天数中位数为零且生活质量提高 ，尤其在“功能”和“恐惧与羞耻”领域改善明显 [2] - 虽样本量小 ，但7例上呼吸道（包括喉部）发作使用德库替班治疗的安全性和有效性数据与328例非上呼吸道发作一致 ，单剂量可快速完全缓解症状 ，扩展研究数据凸显其作为口服疗法预防和治疗HAE发作的潜力 [2] 预防项目（CHAPTER - 1开放标签扩展研究） - 对口服德库替班预防治疗HAE的2期研究的开放标签扩展（OLE）部分进行分析 ，30名参与者每日服用40mg ，平均治疗12.8个月 ，数据截止时最大暴露时间OLE阶段为20.8个月 ，整个研究为23.7个月 ，药物耐受性良好无安全信号 [3] - 持续使用德库替班可维持对HAE发作的持续保护 ，总月发作率、“中度和重度”发作率及按需用药治疗发作率在OLE期间保持较低水平 ，数据截止时OLE中接受治疗参与者每月有症状天数中位数为零 [4] - 通过患者总体变化评估（PGA - Change）和血管性水肿生活质量问卷（AE - QoL）评估健康相关生活质量 ，德库替班治疗参与者在第12周和第62周的HRQoL较基线改善 ，AEQoL在第4周较基线有临床意义改善并在治疗中维持 ，“功能”和“恐惧/羞耻”领域变化最大 [5] - CHAPTER - 1 OLE研究中HAE月发作率降低至少维持1.5年 ，OLE中有症状天数中位数进一步降至零 ，所有达到第62周的参与者健康相关生活质量均有改善 [6] 按需项目（RAPIDe - 2扩展研究） - RAPIDe - 2是正在进行的2/3期扩展研究 ，评估口服德库替班速释胶囊按需治疗HAE发作的长期安全性和有效性 ，分析显示药物耐受性良好无安全信号 [7] - 数据集共337次发作 ，7次为上呼吸道（包括喉部）发作 ，患者总体变化印象（PGI - C）测量显示上呼吸道发作症状缓解中位时间为0.9小时（N = 7） ，与非气道发作（1.1小时 ，N = 328）一致 ，多数上呼吸道发作（85.7%）和非气道发作（85.4%）用单剂量德库替班治疗 [7] 德库替班介绍 - 德库替班是新型、强效口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 ，正处于临床开发阶段 ，通过抑制缓激肽信号传导来预防HAE发作和治疗发作表现 [9] - 基于化学性质 ，公司正在开发两种口服制剂 ，即用于预防性治疗的缓释片剂和用于按需治疗的速释胶囊 [9] 公司介绍 - Pharvaris是后期生物制药公司 ，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，旨在解决所有类型缓激肽介导的血管性水肿 ，提供类似注射剂疗效、类似安慰剂耐受性的口服疗法预防和治疗HAE发作 [10] - 公司在HAE的2期预防和按需研究中取得积极数据 ，目前正在关键3期研究中评估德库替班预防（CHAPTER - 3）和按需治疗（RAPIDe - 3）HAE发作的疗效和安全性 [10]