文章核心观点 商业阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展 公司两款一流药物Revuforj和Niktimvo上市后表现良好 有望释放数十亿美元潜力 公司预计现有资金结合预期产品收入和利息收入可实现盈利 [2][3] 近期业务亮点及预期里程碑 Revuforj（revumenib） - 2024年第四季度美国上市首五周净产品收入达770万美元 约三分之一为药房和经销商库存 其余为患者需求 [1][4] - 被纳入NCCN急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病临床实践指南 作为复发或难治性KMT2A重排急性白血病的2A类推荐 [4] - AUGMENT - 101试验2期队列中 64名复发或难治性mNPM1 AML成年患者主要终点达标 预计2025年第二季度提交补充新药申请 年底获FDA批准 并计划同期发表关键数据并争取纳入NCCN指南 [4] - AUGMENT - 101试验2期队列77名符合疗效评估标准患者的事后疗效分析显示 26%达到完全缓解加部分血液学恢复 缓解持续时间中位数为4.7个月 [4] - 在第66届美国血液学会年会上展示AUGMENT - 101试验2期部分更大数据集和更长随访数据 显示revumenib有持久缓解和高总体缓解率等 缓解持续时间中位数延长至13个月 [4] - 多项评估revumenib在mNPM1和KMT2Ar急性白血病治疗中的试验正在进行 如BEAT AML试验更新数据显示总缓解率100% 复合完全缓解率95% [4][5] Niktimvo™（axatilimab - csfr） - 1月下旬与Incyte合作在美国推出 获批用于治疗至少两种先前全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病 [1][8] - 在第66届美国血液学会年会上展示axatilimab治疗复发性/难治性慢性GVHD的2期AGAVE - 201试验二次分析数据 显示对慢性GVHD炎症和纤维化表现有快速反应和症状改善 [8] - 在2025年美国移植和细胞治疗学会及国际血液和骨髓移植研究中心联合会议上展示AGAVE - 201试验事后分析数据 显示总体缓解率与先前治疗线数无关 器官特异性反应与最后一次先前治疗无关 [8] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与ruxolitinib联合治疗新诊断慢性GVHD的2期试验和与皮质类固醇联合作为慢性GVHD初始治疗的3期试验 [8] - MAXPIRe试验正在招募特发性肺纤维化患者 预计2025年完成招募 2026年公布顶线数据 [8] 公司更新 - 公司与Royalty Pharma达成3.5亿美元特许权使用费融资协议 以Niktimvo美国净销售额的13.8%封顶合成特许权使用费换取3.5亿美元 [7][9] 2024年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日 公司现金、现金等价物和长短投资共6.924亿美元 流通普通股和预融资认股权证8600万股 [10] - 2024年第四季度Revuforj净产品收入770万美元 销售成本80万美元 [10] - 2024年第四季度研发费用从5510万美元增至6550万美元 全年从1.63亿美元增至2.416亿美元 主要因临床、医疗和临床前制造费用及员工相关费用和专业费用增加 [11] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用从2280万美元增至3770万美元 全年从6690万美元增至1.209亿美元 主要因支持商业准备的员工相关费用和专业费用及Revuforj美国商业发布的销售和营销费用增加 [12] - 2024年第四季度归属于普通股股东净亏损9420万美元 每股1.10美元 全年净亏损3.188亿美元 每股3.72美元 [13] 财务指引 - 2025年第一季度 预计研发费用6500 - 7000万美元 研发加销售、一般和行政总费用1.05 - 1.1亿美元 [14] - 2025年全年 预计研发费用2.6 - 2.8亿美元 研发加销售、一般和行政总费用4.15 - 4.35亿美元 包括约4500万美元非现金股票补偿费用 暂未提供收入指引 [14] 产品介绍 Revuforj（revumenib） - 口服一流menin抑制剂 获FDA批准用于治疗1岁及以上复发或难治性KMT2A易位急性白血病 [18] - 正在开发用于治疗复发或难治性mNPM1急性髓系白血病 预计2025年第二季度提交补充新药申请 多项联合标准治疗药物的试验正在进行 [19] - 曾获美国FDA孤儿药指定、快速通道指定和突破性疗法指定 及欧盟委员会孤儿药指定 [20] Niktimvo™（axatilimab - csfr） - 一流集落刺激因子 - 1受体阻断抗体 获批用于治疗至少两种先前全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病 [21] - 2016年从UCB获得全球独家开发和商业化许可 2021年与Incyte达成慢性GVHD及未来适应症全球独家共同开发和商业化许可协议 [22] - 正在进行慢性GVHD一线联合试验和特发性肺纤维化2期试验 [23] 会议电话和网络直播 - 公司管理层将于2025年3月3日上午8点（美国东部时间）举行财报电话会议和网络直播 可通过公司网站或指定号码参与 会议结束约24小时后可在公司网站获取回放 为期90天 [16]