文章核心观点 - 公司公布VY7523单剂量递增试验积极数据，已启动多剂量递增试验，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][3] 公司情况 - 公司是致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，管线涵盖阿尔茨海默病等多种疾病项目，部分项目与合作伙伴共同推进 [6][7] - 公司有TRACER™ AAV衣壳发现平台，可生成新型衣壳并识别相关受体，使基因药物静脉给药后实现高脑穿透性 [7] 产品情况 VY7523 - 是静脉注射的重组人源化IgG4单克隆抗体，可抑制病理性tau蛋白扩散，对病理性tau蛋白和特定C末端表位有选择性 [4] - 临床前体内研究中，其小鼠版本可抑制病理性tau蛋白的播种和扩散约70% [4] - 单剂量递增试验数据显示具有安全性、耐受性和剂量比例药代动力学特征，多剂量递增试验已启动，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][3][4] 单剂量递增试验（SAD） - 是随机、双盲、安慰剂对照试验，在48名健康志愿者中评估单次静脉注射VY7523的安全性、耐受性和药代动力学 [2] - VY7523在所有六个递增剂量组中耐受性良好，无严重不良事件、严重不良反应或输液反应报告，达到试验主要目标，次要目标也达成 [2] - 血清浓度呈剂量比例增加，脑脊液与血清比例为0.3%，与其他获批治疗AD的单克隆抗体一致，公司预计在即将召开的科学会议上公布更多数据 [2] 多剂量递增试验（MAD） - 是随机、双盲、安慰剂对照试验，在52名早期AD患者中评估VY7523，主要终点是安全性和耐受性 [3] - 关键次要终点包括VY7523通过tau PET成像测量预防病理性tau蛋白扩散的能力，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据，其他次要终点包括免疫原性和药代动力学参数 [3] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性神经退行性疾病，美国约700万人、全球多达4.16亿人受影响 [5] - 该疾病会导致记忆力减退，还可能引发独立性下降、沟通困难、行为障碍和身体控制能力丧失等问题，2023年美国照顾阿尔茨海默病及其他痴呆症患者的总成本估计达3450亿美元 [5]