文章核心观点 - 公司公布VY7523单剂量递增试验积极数据，已启动多剂量递增试验，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][6] 公司情况 - 公司是致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，管线涵盖阿尔茨海默病等多种疾病项目，部分项目与合作伙伴共同推进 [6][7] - 公司TRACER™ AAV衣壳发现平台可生成新型衣壳并识别相关受体，有望使基因药物静脉给药后实现高脑穿透性 [7] 产品情况 VY7523 - 是静脉注射的重组人源化IgG4单克隆抗体，可抑制病理性tau蛋白扩散，对病理性tau蛋白及其特定C端表位具有选择性 [4] - 临床前体内研究显示，其小鼠版本可抑制病理性tau蛋白的播种和扩散约70% [2][4] - 单剂量递增试验数据显示具有安全性、耐受性和剂量比例药代动力学特征，各剂量组均耐受良好，无严重不良事件等报告，血清浓度呈剂量比例增加，脑脊液与血清比例为0.3% [1][2][4] - 多剂量递增试验已在早期阿尔茨海默病患者中启动，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据，主要终点为安全性和耐受性，关键次要终点包括阻止病理性tau蛋白扩散能力等 [1][3][4] 其他产品 - 公司推进两种针对tau蛋白的治疗方法，除抗tau抗体VY7523外，还有tau沉默基因疗法 [2] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性神经退行性疾病，美国约700万人、全球多达4.16亿人受影响，会导致记忆力减退等多种症状，2023年美国护理相关总成本估计达3450亿美元 [5]