文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）结束对BioXcel Therapeutics公司TRANQUILITY II 3期试验单个站点的检查，公司认为这进一步支持了BXCL501的TRANQUILITY II试验数据可靠性，且有望推进TRANQUILITY In - Care 3期试验 [1][2] 公司信息 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司采用药物再创新方法，利用现有获批药物和临床验证产品候选物结合大数据和专有机器学习算法确定新治疗适应症 [5] 产品信息 - BXCL501是右美托咪定的口服速溶膜制剂，除已获FDA批准的IGALMI®（右美托咪定）舌下膜剂适应症外，正被研究用于急性治疗阿尔茨海默氏症痴呆相关激越以及在家中环境下急性治疗双相I或II型障碍或精神分裂症相关激越，其安全性和有效性尚未确立，已获FDA突破性疗法认定和快速通道认定 [3] 试验信息 - TRANQUILITY In - Care试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估60 mcg剂量的BXCL501在护理环境下对阿尔茨海默氏症痴呆相关激越的疗效和安全性，预计招募约150名55岁及以上患者，患者在试验期间发作激越时自行服用药物或安慰剂，主要终点预计是首次给药两小时后阳性和阴性综合征量表 - 兴奋成分（PEC）总分较基线的变化 [4] 公司声明 - 新闻稿包含前瞻性陈述，基于公司当前预期和各种假设，具有不确定性，实际结果可能因多种重要因素与陈述有重大差异 [6][7]