文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）结束对BioXcel Therapeutics公司TRANQUILITY II 3期试验单个站点的检查并发布报告，公司认为这进一步支持了BXCL501的TRANQUILITY II试验数据可靠性，且有望推进相关项目 [1][2] 公司动态 - FDA根据21 C.F.R.20.64(d)(3)结束对TRANQUILITY II 3期试验单个站点的检查并发布报告，指定该站点为“建议自愿采取行动” [1] - 公司CEO认为报告及调查结束，加上2023年10月独立审计的积极结果，进一步证实了单个站点的数据完整性以及拟纳入潜在sNDA提交的临床证据 [2] - 公司已收到FDA对TRANQUILITY In - Care 3期试验方案的反馈，期待推进该项目 [2] 产品信息 - BXCL501除作为IGALMI（右美托咪定）舌下膜获得FDA批准的适应症外，是右美托咪定的研究性专有口服溶膜制剂，正被研究用于急性治疗与阿尔茨海默病痴呆相关的激越以及在家中环境下与双相I或II型障碍或精神分裂症相关的激越，其安全性和有效性尚未确定，已获FDA突破性疗法指定和快速通道指定 [3] 临床试验 - TRANQUILITY In - Care试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估60 mcg剂量的BXCL501在护理环境中对与阿尔茨海默病痴呆相关的激越的疗效和安全性，为期12周，预计招募约150名55岁及以上患者，主要终点预计是首次给药两小时后阳性和阴性综合征量表 - 兴奋成分（PEC）总分相对于基线的变化 [4] 公司概况 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司的药物再创新方法利用现有获批药物和/或临床验证的候选产品以及大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗适应症 [5]