文章核心观点 公司公布2024年第四季度及全年财务结果，介绍AXPAXLI在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）注册计划的更新，有望加速新药申请提交并增加标签灵活性，公司有信心成为领先的视网膜公司 [1][2] 近期成果与里程碑 SOL - 1研究 - SOL - 1特殊协议（SPA）修订，纳入第52周和第76周重新给药，患者安全随访至第104周，主要终点仍为第36周，但结果将在第52周揭盲，预计2026年第一季度公布 topline 数据 [3][4] - 2024年12月提前完成344名受试者随机化，受试者保留率高，多数救援治疗符合预设标准 [4] SOL - R研究 - 试验方案修改，随机化受试者从825名减至约555名，可加速试验进程，提高速度和资本效率 [4] - 是一项非劣效性试验，比较每24周给药一次的AXPAXLI与每8周给药一次的阿柏西普（2 mg），主要终点是第56周最佳矫正视力（BCVA）的平均变化，非劣效性下限为 - 4.5个字母 [4] 其他进展 - 预计2025年上半年获得FDA关于AXPAXLI用于非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和糖尿病黄斑水肿（DME）临床试验设计的反馈 [4] - 在2025年血管生成、渗出和变性虚拟会议上，公司展示HELIOS试验的额外分析，表明单次AXPAXLI注射对黄斑体积的影响及其抑制视网膜渗漏和预防视力威胁并发症长达12个月的潜力 [4] 财务结果（2024年第四季度及全年） 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为3.921亿美元，预计可支持运营至2028年，公司目前无意在今年筹集额外资金 [5] 净收入 - 2024年第四季度净收入为1710万美元，较2023年同期的1480万美元增长15.4%；全年净收入为6370万美元，较2023年的5840万美元增长9.0%，增长源于DEXTENZA销售总收入增加 [6] 各项费用 - 2024年第四季度研发费用为4100万美元，高于2023年同期的1620万美元；全年研发费用增至1.276亿美元，高于2023年的6110万美元，主要因SOL - 1和SOL - R 3期临床试验相关费用增加 [7] - 2024年第四季度销售和营销费用为1080万美元，高于2023年同期的920万美元；全年销售和营销费用增至4160万美元，高于2023年的4050万美元，主要因专业费用增加 [8] - 2024年第四季度一般和行政费用为1460万美元，高于2023年同期的800万美元；全年一般和行政费用增至6070万美元，高于2023年的3390万美元，主要因人员相关成本、专业费用等增加 [9] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损4840万美元，每股净亏损0.29美元；全年净亏损1.935亿美元，每股亏损1.22美元 [10][11] 会议信息 公司将于美国东部时间3月3日上午8点举行电话会议和网络直播，讨论近期业务进展和2024年第四季度财务结果 [12] 产品与研究介绍 AXPAXLI - 是一种研究性、可生物降解的水凝胶，包含具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂阿西替尼，用于治疗wet AMD、糖尿病视网膜病变、糖尿病黄斑水肿等视网膜疾病 [13] SOL - 1研究 - 是一项3期注册试验，评估AXPAXLI的安全性和有效性，在美国和阿根廷的100多个临床试验点进行，2024年12月完成344名可评估受试者随机化 [14] - 优越性研究，随机化前有8周导入期，52周盲法治疗期和52周安全随访期，第52周和第76周重新给药，主要终点是第36周保持视力的受试者比例 [15][17] SOL - R研究 - 是一项3期注册试验，评估AXPAXLI的安全性和有效性，将在美国和全球其他地区的试验点进行，预计随机化约555名受试者 [18] - 非劣效性试验，反映患者富集策略，主要终点是第56周AXPAXLI与阿柏西普（2 mg）组BCVA从基线的平均变化非劣效性，非劣效性下限为 - 4.5个字母 [19][20] Wet AMD - 是严重不可逆视力丧失的主要原因，全球约1450万人受影响，仅美国就有170万人受影响，由异常新血管生长和高通透性以及黄斑区相关视网膜血管病变引起 [21] 公司概况 - 是一家致力于重新定义视网膜体验的生物制药公司，AXPAXLI基于其ELUTYX专有可生物降解水凝胶制剂技术，目前处于wet AMD的3期临床试验阶段 [22] - 公司产品线还包括利用ELUTYX技术的商业产品DEXTENZA和候选产品PAXTRAVA，PAXTRAVA目前处于2期临床试验阶段，用于治疗开角型青光眼或高眼压症 [23]