文章核心观点 Annexon公司公布2024年第四季度和全年财务结果，强调产品组合进展，旗下三个旗舰项目在各自治疗领域展现潜力，公司财务状况良好，有望迎来突破之年 [1][2] 近期公司和临床项目更新 旗舰项目 - ANX005用于治疗格林 - 巴利综合征（GBS），是同类首创单克隆抗体，可阻断经典补体级联起始分子C1q，有望成为GBS首个靶向疗法；已生成强大数据包，包括安慰剂对照1b期试验、成功的3期试验、真实世界证据研究和药物相互作用研究；3期数据将于2025年4月8日在美国神经病学学会年会上口头报告 [3] - ANX007用于治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地理萎缩（GA），是同类首创非聚乙二醇化抗原结合片段（Fab），可在眼部局部阻断C1q和经典补体级联；已建立全球注册路径，有望成为欧美首个获批的干性AMD伴GA视力保护疗法；是唯一在最佳矫正视力和低亮度视力评估中显示显著视力保护作用的研究性疗法 [4][8] - ANX1502用于自身免疫性疾病，是同类首创口服小分子，可抑制C1s激活形式，具有选择性上游经典补体抑制优势和口服给药便利性；正在进行概念验证试验，已招募三名冷凝集素病（CAD）患者，观察到关键临床和生物标志物结果降低，预计2025年年中报告多达七名患者数据集 [5][8] 董事会扩充 - 新增William "BJ" Jones为董事会成员，他拥有30年生物技术行业美国和全球商业及产品上市经验 [6] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金和运营资金：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为3.12亿美元，预计可支持公司运营至2026年下半年 [7] - 研发费用：2024年第四季度为4340万美元，全年为1.194亿美元，高于2023年同期的2330万美元和1.138亿美元 [11] - 一般及行政费用：2024年第四季度为910万美元，全年为3460万美元，高于2023年同期的670万美元和3000万美元 [11] - 净亏损：2024年第四季度为4860万美元，全年为1.382亿美元，高于2023年同期的2790万美元和1.342亿美元 [11] 各项目里程碑 - ANX005：计划2025年上半年与FDA进行BLA预会议，随后提交生物制品许可申请（BLA） [1][2] - ANX007：3期ARCHER II试验预计2025年下半年完成患者招募，2026年下半年公布数据 [8] - ANX1502：预计2025年年中报告多达七名CAD患者数据集 [8] 公司简介 Annexon是一家生物制药公司，致力于开发新型疗法，通过靶向经典补体级联起始分子C1q，阻止经典补体驱动的神经退行性病变，为患有严重神经炎症性疾病的患者提供治疗方案 [9]