文章核心观点 Chemomab Therapeutics在原发性硬化性胆管炎（PSC）治疗药物nebokitug的研发上取得重大进展，与FDA就潜在监管批准路径达成一致，有望成为首个获批的PSC治疗药物，同时公司公布了2024年财务和运营成果，并持续与潜在战略合作伙伴进行讨论 [1][3] 公司业务进展 - 2025年2月19日，世界卫生组织国际非专利名称（INN）计划将nebokitug指定为公司主要候选产品CM - 101的INN名称 [4] - 2025年2月19日，公司宣布成功完成与FDA的2期结束会议，并就nebokitug治疗PSC的3期注册研究设计达成一致，该设计基于单一关键试验，无需肝活检或验证性研究 [4] - 预计2025年第一季度发布SPRING试验开放标签扩展的临床数据 [1] - 公司正与潜在战略合作伙伴积极讨论3期设计，并为启动3期项目奠定基础 [5] 2024年及近期亮点 - 2025年1月13日，期刊Cells上的新同行评审出版物进一步证实可溶性蛋白CCL24在驱动PSC、系统性硬化症和其他纤维化疾病的纤维炎症病理中的关键作用 [7] - 2024年11月19日，公司在2024年美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上展示了nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据 [7] - 2024年7月30日，公司完成私募配售，获得约1000万美元的总收益 [7] - 2024年7月25日，nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验报告积极的 topline 结果，达到主要研究终点，显示出良好的安全性，中/晚期疾病患者在多个疾病相关次要终点上有改善 [7] - 2024年6月18日，同行评审期刊International Journal of Molecular Science和Drug Safety上发表的新科学出版物强化了nebokitug在PSC中的临床潜力 [7] - 2024年6月6日，公司在EASL 2024和戈登研究会议上展示新的科学和临床数据，支持nebokitug作为PSC新型治疗方法的临床潜力 [7] - 2024年4月18日，期刊Arthritis Care and Research上发表的新研究证实CCL24在系统性硬化症中的关键作用 [7] - 2024年4月10日，公司举办专家PSC网络研讨会 [7] - 2024年3月，欧洲专利局授予nebokitug新专利，涵盖nebokitug和序列相关抗CCL24抗体用于治疗肝病（如PSC） [7] - 2024年2月，巴西和以色列授予新专利 [7] - 2024年1月30日，同行评审期刊Cells上发表新的蛋白质组学研究，强调CCL24在激活关键PSC相关疾病机制中的独特作用，进一步证实nebokitug作为PSC有前景治疗方法的潜力 [7] - 2024年1月3日，公司宣布提前完成nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验患者入组，并将预期的 topline 数据读出时间提前至2024年年中 [7] 2024年全年及第四季度财务亮点 - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期银行存款为1430万美元，而2023年12月31日为1990万美元，目前的现金跑道预计可支持公司到2026年第一季度 [7] - 研发费用：2024年第四季度研发费用为240万美元，全年为1130万美元，而2023年同期分别为310万美元和1840万美元，2024年第四季度研发费用减少主要是由于nebokitug治疗PSC的2期试验接近完成 [7][8] - 一般及行政费用：2024年第四季度一般及行政费用为80万美元，全年为340万美元，而2023年第四季度和全年分别为80万美元和710万美元，费用减少反映了员工人数的选择性减少以及基于股份的支付和招聘成本的降低 [11] - 净亏损：2024年第四季度净亏损为300万美元，即每股基本和摊薄普通股净亏损不到0.01美元，全年净亏损为1390万美元，即每股基本和摊薄普通股净亏损0.04美元，而2023年第四季度净亏损为340万美元，即每股基本和摊薄普通股净亏损0.01美元，全年净亏损为2420万美元，即每股基本和摊薄普通股净亏损0.10美元 [11] 公司概况 - Chemomab是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为未满足医疗需求高的纤维炎症性疾病开发创新疗法 [2] - 基于可溶性蛋白CCL24在促进纤维化和炎症中的独特作用，公司开发了nebokitug（CM - 101），这是一种一流的双活性单克隆抗体，可中和CCL24并显示出疾病修饰潜力 [13] - nebokitug在临床和临床前研究中显示出良好的安全性，总体耐受性良好，有潜力治疗多种严重和危及生命的纤维炎症性疾病 [13] - nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验近期的积极数据使公司准备启动潜在的3期试验，设计要求基于临床事件主要终点进行单一关键研究，为潜在监管批准提供清晰和简化的途径 [13] - nebokitug已获得FDA和EMA孤儿药以及FDA快速通道指定用于治疗PSC，公司nebokitug治疗系统性硬化症的项目有开放的美国IND [13]