文章核心观点 - 公司宣布其MBX 2109（canvuparatide）的2期Avail™试验完成患者招募，预计2025年第三季度公布顶线结果，该药物有望改变HP治疗格局 [1][2][3] 试验进展 - 公司完成MBX 2109（canvuparatide）的2期Avail™试验患者招募，该试验针对慢性甲状旁腺功能减退症（HP） [1] - 试验为随机、多中心、12周、双盲、安慰剂对照研究，评估canvuparatide在成人HP患者中的安全性、药代动力学和疗效 [2] - 试验招募64名患者，超过原目标48名 [2] - 2期临床试验主要终点是治疗12周后能停用活性维生素D并将钙补充剂减至每天≤600mg，同时维持正常血清白蛋白校正钙水平（8.2 - 10.6mg/dL）的患者比例 [2] - 次要终点包括canvuparatide的安全性和耐受性、药代动力学和药效学活性特征以及对生活质量的影响 [2] - 2期Avail试验顶线结果预计2025年第三季度公布 [3] 疾病介绍 - HP是罕见内分泌疾病，由甲状旁腺释放的甲状旁腺激素（PTH）缺乏导致血钙降低，引发低钙血症 [4] - 低钙血症可导致多种急性症状，如肌肉痉挛、刺痛、抑郁、困惑和认知障碍等，严重时会出现癫痫和心律失常 [4] - HP影响美国约12万人，美欧超25万人，约75%病例由颈部手术中甲状旁腺意外切除或损伤引起，也可由自身免疫过程和遗传疾病导致 [4] - 当前HP标准治疗不针对PTH缺乏这一根本病因，主要是大剂量口服钙补充剂和活性维生素D [4] 药物介绍 - Canvuparatide是甲状旁腺激素肽前药，设计为潜在长效激素替代疗法，用于治疗HP [5] - 利用公司专有Precision Endocrine Peptide™（PEP™）平台技术，可每周给药一次，提供持续、类似输液的PTH暴露，每日峰谷比低于每日PTH给药方案 [5] - Canvuparatide获美国食品药品监督管理局孤儿药认定 [5] 公司介绍 - 公司专注基于专有PEP™平台发现和开发新型精准肽疗法，用于治疗内分泌和代谢疾病 [6] - 公司管线包括处于2期开发用于治疗慢性HP的canvuparatide、处于1期开发用于治疗减肥后低血糖症（PBH）的MBX 1416，以及包括MBX 4291的肥胖症产品组合和多个处于发现和临床前开发阶段的肥胖症候选药物 [6][7] 平台介绍 - 公司由全球领导者创立，采用变革性肽药物设计和开发方法，设计了专有PEP™平台 [8] - 该平台旨在克服未修饰和修饰肽疗法的关键限制，改善临床结果，简化患者疾病管理 [8] - PEPs经选择性工程设计，具有优化的药物特性，包括延长的作用时间、低峰谷浓度比的稳定药物浓度、对靶组织的持续暴露和更少的给药频率 [8]