MISSISSAUGA, Ontario, May 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Microbix Biosystems Inc. (TSX: MBX, OTCQX: MBXBF, Microbix®), a life sciences innovator, manufacturer, and exporter, announces it will be attending and presenting at the 2025 Bloom Burton & Co. Healthcare Investor Conference (the “Conference”) taking place at the Metro Toronto Convention Centre, North Building, on Monday and Tuesday, May 5 & 6, 2025. The Conference provides Microbix the opportunity to build connections with Canadian, U.S., and internati ...

文章核心观点 Microbix Biosystems将参加ESCMID Global 2025展会展示QAPs创新成果，其客户将展示试点EQA项目结果，公司在生物产品领域有多项业务和成果 [1][3][4] 展会信息 - ESCMID Global是欧洲临床微生物学和传染病学会大会，于2025年4月11 - 15日在奥地利维也纳举行，是感染领域世界最著名活动 [2] 公司展示内容 - Microbix将展示用于确保诊断测试准确性的QAPs创新成果，包括针对多种疾病的测试及多种格式，还将介绍支持前沿检测的QAPs信息 [3] 客户展示内容 - Labquality EQAS by Aurevia将展示海报，提供支持诺如病毒快速即时抗原检测的试点EQA计划结果 [4] 公司支持情况 - Microbix用FLOQSwab格式QAPs支持Labquality EQAS项目，此前认为不存在适合的基于拭子的全流程工作流对照来管理诺如病毒抗原测试质量 [5] 咨询信息 - 关于Aurevia开发的诺如病毒即时抗原检测EQA项目咨询可联系info@aurevia.com或访问网站https://www.aurevia.com/；Microbix QAPs购买咨询可发邮件至customer.service@microbix.com [6] 公司概况 - Microbix Biosystems有超120名员工，月收入目标200万加元以上，为全球诊断行业提供关键成分和设备，抗原驱动约100家诊断制造商的抗体测试，QAPs销往超30个国家 [7] - 公司还利用生物专业知识和基础设施开发其他产品和技术，如Kinlytic尿激酶和支持分子诊断测试的试剂或培养基 [8]

文章核心观点 - 公司更新美国和互惠关税结果、业务状况及2025财年剩余时间展望，虽面临关税和销售变化挑战，但业务有积极发展且财务状况良好 [1][2] 关税情况 - 4月2日美国政府对从加拿大进口的特定商品加征关税，公司产品因USMCA贸易协定仍免税，其他出口经济体将面临10% - 超50%关税，使公司在美国客户中更具竞争优势，公司还将寻求贸易紧张带来的加拿大采购机会 [2] - 加拿大对美国产生命科学设备和耗材加征互惠关税可能性仍受关注，公司每年购买约150万加元设备和超400万加元耗材，正确定美产比例及受关税影响程度 [3] 销售情况 - QAPs™销售前景乐观，2025财年剩余时间及以后，实验室能力验证机构、测试制造商和临床实验室三个细分市场预计仍有强劲销售增长 [4] - 测试成分（抗原）销售前景变差，北美、西欧等地销售正常，但中国销售突然停止，主要因2025年中国农历新年期间呼吸道传染病负担轻致测试销售减少和测试制造商补充成分需求降低，关税地缘政治和当地测试指南修订等因素也有影响，2025年剩余时间抗原销售同比增长不再可期，但长期前景仍乐观 [5] 业务发展 - 公司不断拓展能力和产能以增加收入和利润机会，如宣布新的项目和合作，包括支持突破性诊断测试项目、进入分子病理学、肿瘤学和遗传学测试领域、采用合成生物学和重组抗原项目等 [6] 财务状况 - 公司资金雄厚、偿债能力强，2025年3月底，即使偿还生产大楼最后120万加元抵押贷款并持续进行日常股票回购，仍持有超1400万加元现金及等价物，2025财年第二季度业绩预计5月中旬公布 [7] 公司概况 - 公司为人类健康制造专有生物产品，有超120名员工，月销售额目标200万加元以上，为全球诊断行业制造和出口关键成分和设备，抗原供约100家诊断制造商，QAPs销往30多个国家，通过多项认证和注册 [8] - 公司利用生物专业知识和基础设施开发其他专有产品和技术，如Kinlytic®尿激酶和支持分子诊断测试的试剂或培养基，在TSX和OTCQX上市，总部位于加拿大安大略省密西沙加 [9]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司MBX Biosciences宣布任命Steve Hoerter为公司董事会独立董事，期望借助其经验推动内分泌和代谢疾病项目进展 [1][2] 公司动态 - 公司宣布任命Steve Hoerter为独立董事，他有超三十年制药商业化和高管领导经验，曾助力多家生物技术公司实现盈利 [1][2] - 公司总裁兼首席执行官Kent Hawryluk期待Steve Hoerter为公司内分泌和代谢疾病项目贡献力量 [2] - Steve Hoerter认为公司创新的精准内分泌肽产品组合和经验丰富的管理团队是竞争优势，期待与团队合作开发差异化化合物 [2] 人物履历 - Steve Hoerter曾担任Deciphera Pharmaceuticals总裁、首席执行官和董事，该公司于2024年被大冢制药以24亿美元收购 [2] - 他曾在Agios Pharmaceuticals、Clovis Oncology、罗氏和基因泰克担任高级商业领导职务 [2] - 他目前是ORIC Pharmaceuticals董事会成员及其审计和薪酬委员会成员，也是C4 Therapeutics董事会成员 [2] - 他曾在Constellation Pharmaceuticals和Ignyta担任董事会成员，这两家公司分别于2021年和2017年被收购，收购价均为17亿美元 [2] - 他拥有巴克内尔大学俄罗斯和政治学学士学位、荷兰蒂尔堡大学TIAS商学院工商管理硕士学位以及普渡大学克兰纳特管理学院管理学硕士学位 [2] 公司业务 - 公司专注于基于专有PEP™平台发现和开发新型精准肽疗法，用于治疗内分泌和代谢疾病 [3] - 公司正在推进一系列针对内分泌和代谢疾病的候选产品管线，包括处于2期开发阶段的canvuparatide（MBX 2109）、处于1期开发阶段的MBX 1416以及肥胖症产品组合 [3] - 肥胖症产品组合中的MBX 4291预计在2025年第二季度提交研究性新药申请，还有多个处于发现和临床前开发阶段的候选产品 [3]

文章核心观点 公司公布2025年3月26日年度股东大会投票结果，股东对所有提案投赞成票，还介绍了公司业务情况 [1][2] 会议投票情况 - 会议上代表了已发行和流通股份的42.83%，股东对会议上所有提案投赞成票，提案详情见2024年2月7日的管理信息通告 [2] - 通告中所有董事会提名人都再次当选为公司董事，各提名人得票率在87.63% - 99.93%之间 [3] - 股东以99.92%的投票率批准重新任命公司审计机构安永会计师事务所 [3] 公司业务情况 - 公司为人类健康创造专有生物产品，有超120名员工，月销售额目标达200万加元以上，为全球诊断行业制造和出口关键成分和设备 [5] - 公司抗原产品用于约100家诊断制造商的抗体测试，QAPs产品销往30多个国家，还利用生物专业知识和基础设施开发其他产品和技术 [5][6] 其他信息 - 管理层在会议上的演示幻灯片已发布在公司网站 [4] - 如需进一步信息可联系公司相关人员 [9]

文章核心观点 MBX Biosciences宣布公司总裁兼首席执行官将参加第24届Needham虚拟医疗保健年度会议 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年4月7日周一上午8:00 - 8:40 ET [2] - 会议形式为讲台演讲和一对一会议 [2] - 可在MBX Biosciences网站投资者板块观看直播，网址为https://investors.mbxbio.com/news-events/events ，活动结束约两小时后可观看回放，回放将在公司网站存档约90天 [2] 公司介绍 - MBX Biosciences是一家临床阶段生物制药公司，专注基于其专有PEP™平台发现和开发新型精准肽疗法，用于治疗内分泌和代谢疾病 [3] - 公司正在推进针对内分泌和代谢疾病的候选药物管线，包括处于2期开发阶段用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症的canvuparatide（MBX 2109）、处于1期开发阶段用于治疗减肥手术后低血糖症的MBX 1416，以及肥胖症产品组合（包括预计2025年第二季度提交研究性新药申请的MBX 4291以及多个处于发现和临床前阶段的肥胖症候选药物） [3] - 公司总部位于印第安纳州卡梅尔，官网为https://mbxbio.com/ ，可在领英上关注 [3] 联系方式 - 媒体联系人：Katie Beach Oltsik，Inizio Evoke Comms，邮箱katie.beach@inizioevoke.com ，电话(937) 232-4889 [4] - 投资者联系人：Jim DeNike，MBX Biosciences，邮箱jdenike@mbxbio.com [4]

文章核心观点 - 生命科学创新企业Microbix通过偿还抵押贷款和扩大银行信贷额度优化资本结构和使用，减少利息支出并保持战略灵活性和弹性 [1] 资本结构优化举措 - 偿还抵押贷款：公司在2025财年第一季度披露拥有120万加元的抵押贷款，利率为6.55%，现已用现金及等价物偿还，消除了每年总计18万加元的利息和本金还款 [2] - 扩大信贷额度：公司将银行信贷额度从之前的最高200万加元扩大到400万加元，目前未提取，利率为银行优惠利率（4.95%）加1.4%，额度由应收账款和库存余额决定 [3] 举措意义 - 优化资本使用：公司管理层认为这两项举措优化了资本的有效使用，确保资金最大可用性以保持战略弹性和灵活性 [4] - 节省利息与保障发展：偿还抵押贷款节省净利息，扩大信贷额度使公司能继续投资业务增长并适应未来市场变化 [4] - 增强财务实力：公司在偿还贷款后仍保留超1400万加元现金及等价物，加上400万加元信贷额度，有助于获取或留住客户、保护股东利益、招聘和留住员工 [5][6] 公司概况 - 业务范围：公司为人类健康创造专有生物产品，拥有超120名员工，月销售额目标达200万加元以上，为全球诊断行业制造和出口关键成分和设备，如抗原和实验室质量评估产品（QAPs™） [7] - 产品应用：抗原用于约100家诊断制造商的抗体测试，QAPs销往临床实验室认证机构、诊断公司和临床实验室，已在超30个国家销售 [7] - 其他产品：公司还利用生物专业知识和基础设施开发其他专有产品和技术，如Kinlytic尿激酶和支持分子诊断测试的试剂或培养基 [8] - 公司资质：公司获得ISO 9001和13485认证，在美国FDA、澳大利亚TGA注册，持有加拿大卫生部许可证，提供符合IVDR的CE标志产品 [7] - 上市信息：公司在TSX和OTCQX上市，总部位于加拿大安大略省密西沙加 [8]

公司业务战略与目标 - 公司依靠专有PEP平台开发创新精准肽疗法，目标是克服现有肽疗法的关键局限[22][25] - 公司利用PEP平台开发创新精准肽疗法，目标是开发具有高效力、高靶点选择性、长半衰期、低峰谷比四个关键属性的新型肽疗法[37] - 公司持续发展内部发现和开发能力，包括聘请经验丰富的跨职能发现团队和建立肽合成实验室[39] - 公司计划在认为特定地理市场首个产品候选药物即将获批时，建立商业基础设施支持销售[130] 公司产品管线及临床进展 - 公司估计慢性甲状旁腺功能减退症（HP）在美国和欧洲影响超25万人，计划推进卡武帕拉肽临床开发以改善HP患者结局，预计2025年第三季度公布2期试验顶线数据[32] - 公司估计减肥手术后低血糖症（PBH）在美国影响超9万人，计划推进MBX 1416临床开发以满足PBH患者未满足的医疗需求，预计2025年下半年启动2期试验[32] - 公司肥胖管线的领先候选药物MBX 4291临床前研究显示活性成分与替尔泊肽有相似活性和体重减轻效果，有望每月给药一次，预计2025年第二季度提交新药研究申请（IND）[23][33] - 公司于2024年8月对HP患者进行卡武帕拉肽2期临床试验首例患者给药，2025年3月宣布完成入组[23] - 公司领先候选产品canvuparatide是甲状旁腺激素肽前药，用于治疗HP，已获FDA孤儿药认定，正在进行2期临床试验，预计2025年第三季度公布topline数据[45] - 公司有两个针对罕见内分泌疾病的临床阶段项目，canvuparatide治疗HP，MBX 1416治疗PBH，还有一个推进中的肥胖产品组合[43] - 临床前研究中，对甲状旁腺切除大鼠每日皮下注射7.5或15 nmol/kg的canvuparatide，持续28天，可使血清钙水平正常化[55] - 1期临床试验中，5个单剂量队列健康成人接受50 - 600 µg皮下注射canvuparatide，4个多剂量队列接受200、400、600和900 µg每周一次皮下注射，单剂量和多剂量部分分别随机纳入36和40名成人[58] - 正在进行的Avail 2期临床试验针对64名HP成年患者，为期12周，患者按1:1:1:1随机接受安慰剂或400、600、800 µg canvuparatide每周皮下注射[71][72] - Avail试验于2024年开始，2025年3月完成入组，预计2025年第三季度公布topline结果[75] - 预计2025年下半年启动MBX 1416针对PBH患者的2期研究[104] - 公司肥胖产品组合包括已完成IND启用研究的MBX 4291和多个处于先导优化阶段的开发项目[107] - MBX 4291临床前研究中活性成分在小鼠中的活性和体重减轻情况与tirzepatide相似，活性成分作用持续时间长，有望每月给药一次，预计2025年第二季度提交IND申请[108] - MBX 4291的IND提交预计在2025年第二季度，目标是尽快开展健康肥胖成年人的首次人体试验[124] 产品临床试验数据 - MBX 1416在1期临床试验中暴露量呈剂量比例增加，中位半衰期为90小时，支持每周给药一次[23] - 卡武帕拉肽在1期临床试验中显示出低峰谷比和延长的半衰期，有望成为HP患者首个每周一次的甲状旁腺激素（PTH）给药方案[23][32] - canvuparatide半衰期约为7.7 - 8.9天，支持每周一次给药方案；末次给药后活性药物平均峰谷比为1.47 - 1.79 [60][61] - 当游离未结合的canvuparatide活性成分占比为0.1%时，其PTH暴露量与TransCon PTH 1期研究相当[62] - 每周一次canvuparatide可使血清钙水平呈剂量和时间依赖性增加，注射后约48小时白蛋白校正血清钙出现最大增加[63] - MBX 1416 1期临床试验中，每周皮下注射使药物暴露量呈剂量比例增加，半衰期支持每周一次给药方案，且耐受性良好[77] - MBX 1416在体外研究中抑制GLP - 1受体激活的效力是exendin (9 - 39)的6 - 9倍，抑制50% GLP - 1作用所需浓度为54 nM，而exendin (9 - 39)为503 nM[89] - 1期临床试验单升剂量部分评估了10 mg、30 mg、100 mg和200 mg皮下注射MBX 1416，多升剂量部分评估了安慰剂、10 mg、两次15 mg注射的30 mg和单次30 mg注射的MBX 1416[95] - MBX 1416在1期临床试验中总体耐受性良好，无剂量相关严重不良事件，注射部位不良反应最常见，一般约7天内消退[96] - 1期临床试验药代动力学数据显示，10mg - 200mg剂量范围内，每周皮下注射MBX 1416暴露量呈剂量比例增加，多升剂量队列中，中位半衰期约90小时，第三次给药达到稳态，稳态时中位Tmax在36 - 48小时[97] - MBX 4291活性成分在体外研究中对GLP - 1和GIP受体的结合活性与tirzepatide相似[118][119] - 在饮食诱导肥胖的啮齿动物模型中，MBX 4291活性药物在减轻体重和减少食物摄入方面与tirzepatide效果相似[120][121] - 单次皮下注射MBX 4291后，其生物活性成分在4 - 5天后达到峰值暴露；而tirzepatide在注射后24小时内达到峰值暴露[122] - tirzepatide平均浓度在12小时时最高为387 nM，168小时时为50.0 nM；MBX 4291活性成分平均浓度在96小时时最高为5.05 nM，168小时时为3.96 nM，456小时最终可测浓度为0.615 nM[122] PEP平台技术 - 公司PEP平台的专有工具包括先进化学修饰、可编程前药技术和脂肪酸酰化[28] - 公司PEP平台的先进化学修饰（ACM）用于设计canvuparatide、MBX 1416和MBX 4291，目标是增强肽的物理性质、效力和多作用机制[40] - 公司的可编程前药技术用于设计canvuparatide和MBX 4291，可精确控制前药转化为活性形式的时间，减少峰谷比[44] - 公司的脂肪酸酰化用于增加设计肽的作用时间，应用于canvuparatide、MBX 1416和MBX 4291的设计[44] 市场与疾病数据 - 全球已批准超80种肽疗法，超150种肽候选药物处于临床试验阶段，另有400 - 600种处于临床前研究阶段，2019年肽类疗法全球销售额超500亿美元[35] - 公司估计美国约120,000人、美国和欧洲超250,000人受慢性甲状旁腺功能减退症（HP）影响，约75%的HP病例由颈部手术中甲状旁腺意外切除或损伤导致[46] - 目前HP标准治疗为每日约1.8克口服钙补充剂和每日约七粒以上活性维生素D，无法解决PTH缺乏问题且有长期并发症[47] - 美国严重肥胖成人患病率从2000年的4.7%增至2018年的9.2%，2022年减肥手术数量约28万例，自2017年增加约23% [79] - 公司估计PBH影响美国超9万患者，RYGB和SG术后患者中PBH发生率分别约为13%和2% [78][79] - 据2018年CDC数据，美国20岁及以上成年人中42%有肥胖（BMI≥30 kg/m²），其中9%为严重肥胖（BMI≥40 kg/m²），31%超重（BMI 25.0 - 29.9 kg/m²），估计至少1.9亿成年人肥胖或超重[109] - 现有GLP - 1受体单激动剂和GLP - 1/GIP受体共激动剂治疗肥胖需每周注射，有显著胃肠道副作用[113] 公司权利与费用 - 公司保留所有产品候选药物和发现项目的全球独家开发和商业化权利[29] - 公司保留所有候选产品和发现项目的全球独家开发和商业化权利[43] - 公司需向IURTC支付年度维护费最高达0.1百万美元，里程碑付款最高达0.4百万美元，第四修正案后未来剩余临床和监管里程碑付款总计最高达9.3百万美元[126][127] 公司竞争情况 - 公司在HP和PBH治疗领域面临多个竞争对手，如Ascendis Pharma、AstraZeneca等[134] - 公司在肥胖领域的直接竞争对手包括礼来、诺和诺德、安进等多家公司，各公司有多款化合物处于不同临床开发阶段[136] 公司专利情况 - 公司通过寻求、维护和捍卫专利等方式保护和增强商业重要的专有技术、发明和改进[135] - 截至2025年2月，公司从IURTC独家许可两项在日本和墨西哥的已发布专利，涉及PEP技术，预计2029年到期[139] - 截至2025年2月，公司从IURTC独家许可一项美国非临时专利申请和12项外国专利申请，涉及canvuparatide产品候选，相关专利预计2041年到期；公司还拥有一项国际专利申请和一项美国临时专利申请，相关专利预计2044年到期[140] - 截至2025年2月，公司从IURTC独家许可两项美国非临时专利申请和28项外国专利申请，涉及MBX 1416产品候选，相关专利预计不早于2042年到期[141] - 截至2025年2月，公司从IURTC独家许可三项国际专利申请，涉及肥胖产品组合包括MBX 4291产品候选，相关专利预计2045年到期[142] - 美国FDA批准药物的专利可根据相关法案申请最长5年的专利期限延长，但总期限不超过产品批准日期起14年[144] - 公司专利组合包括从IURTC独家许可的已发布专利和待决专利申请，以及公司自有针对一款产品候选的专利申请[138] 美国药品审批流程 - 在美国申请新药上市需完成临床前研究、提交IND、获得IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA等一系列流程[150] - IND自动在FDA收到后30天生效，除非FDA提出担忧并实施临床搁置[152] - IRB需在临床试验开始前审查和批准计划，并至少每年进行持续审查[154] - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA，IND安全报告在确定符合报告条件后15个日历日内提交，意外致命或危及生命的疑似不良反应在收到信息后7个日历日内通知FDA[159] - FDA在收到NDA后60天内进行初步审查，含新分子实体的药物申请在提交后10个月内审查，“优先审查”产品在6个月内审查，审查过程可延长3个月[162] - 快速通道产品申请审查时间从最后一部分提交开始计算，FDA可撤回指定；突破性疗法产品FDA会采取系列行动；优先审查产品将审查时间从10个月缩短到6个月[168][169][170] - 加速批准产品需进行上市后确证性研究，每180天向FDA更新研究状态，FDA可加快撤回批准程序，一般需预先批准促销材料[175] - FDA对NDA评估后可能发批准信或完整回复信，重新提交的NDA根据信息类型在2或6个月内审查[176] - 获批产品可能有使用适应症限制、标签要求、上市后研究等条件，FDA可根据上市后研究结果限制产品营销[177] - 获批药物受FDA持续监管，包括记录保存、定期报告等，产品变更需FDA事先审查批准，部分产品有年度费用要求[178][179] - 药品制造商等需向FDA和州机构注册，接受定期检查，生产工艺变更常需FDA事先批准[180] - FDA可因产品不符合要求撤回批准，可能导致标签修订、上市后研究或限制措施[181] - 药品只能按批准适应症和标签规定推广，公司分享信息需符合FDA批准标签，禁止推广未批准用途[182] - 新药含新化学实体（NCE）有5年非专利数据独占期，非NCE药物若NDA或其补充文件含新临床研究报告有3年独占期，儿科市场独占期可增加6个月[187][188][189] - ANDA或505(b)(2) NDA申请人提供Paragraph IV认证，NDA和专利持有人发起专利侵权诉讼，FDA在收到认证通知30个月内或专利到期等情况前不批准申请[190][191] - 新药产品专利可根据Hatch - Waxman修正案最多延长5年专利期限，恢复期限通常为IND生效日与NDA提交日间隔时间的一半加上NDA提交日与最终批准日间隔时间，且不能使专利剩余期限超过产品批准日后14年[192] 欧盟药品法规 - 欧盟临床研究法规（EU）No 536/2014于2014年4月通过，2022年1月31日废除Clinical Trials Directive 2001/20/EC，旨在简化和规范临床试验审批[195][196] - 欧盟集中程序下营销授权申请评估最长210天（不含时钟停止时间），特殊情况加速评估可减至150天，CHMP给出意见后67天内欧盟委员会作出最终决定[199] - 欧盟创新药品基于完整独立数据包获批后有8年数据独占期和额外2年市场独占期，共10年，最多可延长至11年[202] - 欧盟产品被指定为孤儿药需满足用于特定病症、病症患者比例不超万分之五等条件[203] - 孤儿药获批后有10年市场独占期，若第5年末产品不再符合孤儿药认定标准，独占期可能缩短至6年[204] - 药品营销授权初始有效期为5年，续期后有效期不限，除非基于药物警戒理由决定再续5年[205] - 2023年4月欧盟委员会提出立法提案，若实施将取代现有药品监管框架，2024年4月欧洲议会提出修正案[206] 公司法律与政策影响 - 公司业务可能受联邦反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等法律影响，违规将面临多种处罚[207][208] - 美国第三方支付方对药品的覆盖和报销无统一政策，各支付方差异大[210] - 公司为获批产品争取覆盖和报销，可能需进行昂贵的药物经济学研究并提供折扣[211] - 政府控制医疗成本，采取价格控制、限制报销等措施，可能降低药品净价[212] - 制药商需准确及时向政府报告价格指标，否则可能受罚[213] - 美国医保支付模式可能变化，政府加强对药品定价审查[214][215] - 2010年美国ACA法案颁布，改变医疗融资方式，影响制药行业[218] - 美国立法和执法对药品定价实践关注度增加，有多项国会调查和拟议立法[219] - 拜登总统曾发布多项行政命令以降低处方药成本[219] - 2023年2月HHS发布处方药定价模型提案[219] - 品牌药制造商向医疗补助计划支付的最低回扣从平均制造商价格的15.1%提高到23.1%[219] - 医疗补助管理式医疗组织支付的药品需收取回扣[219] - 制造商参与医保缺口折扣计划，需为

财务数据 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券余额为2.621亿美元[6] - 公司披露的财务信息未经审计，最终审计结果可能导致数据变化[6] MBX 1416临床试验进展 - MBX 1416在治疗术后低血糖症（PBH）的1期试验中表现出良好的安全性和耐受性，未观察到剂量相关的严重不良事件[12] - MBX 1416在1期试验中显示出剂量比例增加，支持每周一次给药，半衰期约为90小时[12] - MBX 1416在混合餐耐受试验中60分钟内增加GLP-1，表明在健康志愿者中具有药效学效应，可能对PBH患者有治疗益处[12] - MBX 1416在药物相互作用试验中未对瑞舒伐他汀的暴露产生显著影响[12] MBX 1416未来计划 - 公司计划在2025年下半年启动MBX 1416的2期临床试验[10] - 公司预计MBX 1416在PBH治疗中的未来临床评估将按计划进行[11]

文章核心观点 公司在2024年取得重大进展后进入2025年，有望在甲状旁腺功能减退症、肥胖症和减肥后低血糖症等治疗领域取得临床数据进展，且财务状况能支持运营至2027年年中 [1][2] 公司业务进展 甲状旁腺功能减退症（HP） - 坎武帕拉肽（canvuparatide）2期Avail试验完成64名患者入组，预计2025年第三季度公布顶线结果 [7] - 2024年12月公布坎武帕拉肽1期试验结果 [7] 减肥后低血糖症（PBH） - MBX 1416的1期试验取得积极结果，支持推进2期试验，预计2025年下半年启动针对PBH患者的2期研究 [3] 肥胖症 - 公司预计2025年第二季度向FDA提交MBX 4291的研究性新药（IND）申请 [4] 公司领导团队 - 2025年3月，公司任命Chatan Charan博士为制药开发及化学、制造和控制高级副总裁，Mark Hope为监管和质量高级副总裁 [5] 财务结果 现金及等价物和有价证券 - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.621亿美元，预计可支持运营至2027年年中 [1][12] 研发费用 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为1520万美元和5740万美元，较2023年同期分别增加750万美元和2890万美元，主要因MBX 4291的IND启用研究和坎武帕拉肽2期临床试验成本增加 [12] 一般及行政费用 - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为340万美元和1080万美元，较2023年同期分别增加110万美元和400万美元，主要因公司扩大基础设施以支持业务增长导致人员相关成本增加 [12] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损1560万美元，2023年同期为880万美元；2024年全年净亏损6190万美元，2023年同期为3260万美元 [12] 公司简介 - 公司专注于基于其专有PEP™平台发现和开发新型精准肽疗法，用于治疗内分泌和代谢疾病，其产品线包括处于2期开发阶段的坎武帕拉肽、处于1期开发阶段的MBX 1416以及肥胖症产品组合 [8] 公司平台 - 公司设计了专有的精准内分泌肽（PEP™）平台，以克服未修饰和修饰肽疗法的关键限制，改善临床结果并简化患者的疾病管理 [9]