文章核心观点 Ocugen公司宣布欧洲药品管理局（EMA）先进疗法委员会（CAT）对OCU410和OCU410ST先进疗法药品（ATMP）分类给出积极意见 这两种疗法有望解决地理萎缩（GA）和斯塔加特病（Stargardt）严重未满足的医疗需求 公司计划推进临床试验并提交相关申请 [1][3] 分组1：疾病现状 - 地理萎缩（GA）在美国和欧洲共影响200 - 300万人 美国有两种获批疗法需频繁给药 欧洲尚无获批疗法 [2] - 斯塔加特病在美国和欧洲共影响10万人 全球尚无获批治疗方法 [2] 分组2：公司进展 - 公司的OCU410和OCU410ST获得ATMP分类 正在进行的OCU410 ArMaDa临床试验2期给药完成 计划明年启动3期临床试验 2028年提交潜在营销授权申请（MAA）和生物制品许可申请（BLA） [1][3] - 上周美国食品药品监督管理局（FDA）认可公司推进OCU410ST 2/3期关键验证性临床试验的计划 可作为2027年提交BLA和潜在MAA的基础 [3] - 公司计划在2025年年中启动OCU410ST的2/3期关键验证性临床试验 [5] 分组3：试验数据 - OCU410在GA患者中的9个月初步数据显示 与未治疗眼相比 治疗眼病变增长速度慢44% 视觉功能有临床意义的2行（10个字母）改善 且9个月时保留更多视网膜组织 [4] - OCU410ST GARDian临床试验1期的6个月数据显示 与未治疗的对侧眼相比 治疗眼病变增长速度慢52% 视觉功能有临床意义的2行（10个字母）改善 且具有统计学意义（p = 0.02） [5] 分组4：产品特点 - OCU410和OCU410ST中的新型修饰基因靶向与干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）和斯塔加特病相关的四条通路 通过单次视网膜下注射实现一次性治疗 [6] - 二者利用腺相关病毒（AAV）平台将RORA基因递送至视网膜 RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激方面发挥重要作用 并具有抗炎和抑制补体系统的作用 [6] 分组5：公司简介 - Ocugen公司是一家生物技术公司 专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗 其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [7]