文章核心观点 - 欧库根公司宣布其基因疗法候选药物OCU410和OCU410ST获欧洲药品管理局先进疗法委员会积极意见及先进疗法药品分类，有望解决严重未满足医疗需求 [1][3] 行业情况 - 地理萎缩（GA）在美国和欧洲共影响200 - 300万人，美国有两种获批疗法需频繁给药，欧洲尚无获批疗法；斯塔加特病在美国和欧洲共影响10万人，全球无获批疗法 [2] 公司进展 - OCU410正在进行的ArMaDa临床试验2期给药完成，计划明年启动3期临床试验，2028年提交潜在营销授权申请（MAA）和生物制品许可申请（BLA）；OCU410ST上周获美国食品药品监督管理局认可推进2/3期关键确证性临床试验，可作为2027年提交BLA和潜在MAA的基础 [3] - 公司计划在2025年年中启动OCU410ST的2/3期关键确证性临床试验 [5] 临床数据 - OCU410在GA患者中的9个月初步数据显示，与未治疗眼相比，治疗眼病变增长速度慢44%，视功能有临床意义的2行（10个字母）改善，且9个月时保留更多视网膜组织 [4] - OCU410ST的GARDian临床试验1期6个月数据显示，与未治疗的对侧眼相比，治疗眼病变增长速度慢52%，视功能有临床意义的2行（10个字母）改善，且具有统计学意义（p = 0.02） [5] 产品特点 - OCU410和OCU410ST的新型修饰基因靶向与干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）和斯塔加特病相关的四条通路，通过单次视网膜下注射实现一次性治疗 [6] - 二者利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激方面起重要作用，具有抗炎和抑制补体系统的作用 [6] 公司简介 - 欧库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [7]