文章核心观点 - 再生基因生物公司宣布与日本新药株式会社达成战略合作伙伴关系，双方将在美国和亚洲开发并商业化用于治疗黏多糖贮积症的RGX - 121和RGX - 111 [1] 合作信息 - 再生基因生物公司与日本新药株式会社达成战略合作伙伴关系，将在美国和亚洲开发并商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的RGX - 121和用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称胡尔勒综合征）的RGX - 111 [1] 药物信息 RGX - 121 - 是一种潜在的一次性腺相关病毒（AAV）疗法，用于治疗患有MPS II的男孩，其表达的蛋白质在结构上与正常的艾杜糖醛酸 - 2 - 硫酸酯酶（I2S）相同，可在中枢神经系统（CNS）细胞内提供永久的I2S分泌源，实现CNS细胞的长期交叉纠正 [3] - 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药产品、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物产品（ATMP）分类 [4] - 有望成为首个用于治疗MPS II的基因疗法，最早可能在2025年末获得FDA批准 [2] RGX - 111 - 旨在使用AAV9载体将α - L - 艾杜糖醛酸酶（IDUA）基因递送至中枢神经系统，可帮助预防MPS I患者认知缺陷的进展 [5] - 2023年2月报告了I/II期试验的积极中期数据，已获得美国FDA的孤儿药产品、罕见儿科疾病和快速通道指定 [5] 公司信息 再生基因生物公司 - 是一家领先的临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，一直致力于腺相关病毒（AAV）疗法的开发，拥有用于治疗视网膜和罕见疾病的AAV疗法产品线，数千名患者已接受其AAV治疗平台的治疗 [6] 日本新药株式会社 - 秉持“帮助人们过上更健康、更幸福的生活”的经营理念，旨在通过创造独特的药物为患病患者和家庭带来希望，成为受社会信任的组织 [7]