文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果及业务进展 各项目按计划推进 有望在未来取得临床数据和监管反馈 现金储备充足可支撑到2027年 [1][2][11] 近期业务亮点及预期里程碑 GalNAc - siRNA项目 - WVE - 007是针对肥胖的GalNAc - siRNA 采用公司专有寡核苷酸化学 已完成INLIGHT试验首个单剂量队列入组 预计2025年下半年公布临床数据 [3] - 临床前数据显示 单剂量WVE - 007减重效果与司美格鲁肽相当且无肌肉流失 与司美格鲁肽联用可使减重效果翻倍 还能减少司美格鲁肽停药后的体重反弹 [3] GalNAc - RNA编辑项目 - WVE - 006是用于治疗AATD的GalNAc共轭皮下注射A - to - I RNA编辑寡核苷酸 已在RestorAATion - 2研究中启动多剂量给药和400mg单剂量队列 预计2025年分享多剂量数据 [6] - 2024年第四季度推出三个RNA编辑项目 计划2025年分享新临床前数据 2026年启动临床开发 [6] 外显子跳跃项目 - WVE - N531用于治疗DMD 正在进行FORWARD - 53试验 2025年1月所有男孩选择继续治疗 预计2025年第一季度公布48周数据和监管反馈 [6] 反义沉默项目 - WVE - 003是治疗HD的一流等位基因选择性寡核苷酸 正在为潜在注册性全球2/3期研究做准备 预计2025年下半年提交IND申请 [5][7][11] 财务亮点 - 截至2024年12月31日 现金及现金等价物为3.021亿美元 较2023年的2.004亿美元增加 预计可支撑运营至2027年 [1][11] - 2024年第四季度营收8370万美元 2024年全年营收1.083亿美元 [11] - 2024年第四季度研发费用4460万美元 全年1.597亿美元 一般及行政费用第四季度1610万美元 全年5900万美元 [11] - 2024年第四季度净利润2930万美元 全年净亏损9700万美元 [11] 投资者电话会议和网络直播 公司将于美国东部时间2025年3月4日上午8:30举行投资者电话会议 回顾2024年第四季度和全年财务结果及管线更新 可通过公司网站观看网络直播 [9] 公司简介 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于挖掘RNA药物潜力 其RNA药物平台PRISM®结合多种模式 化学创新和人类遗传学见解 多元化管线涵盖多个疾病领域 [10]