文章核心观点 - 罗氏宣布美国FDA接受其Gazyva®/Gazyvaro®用于治疗狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请，预计2025年10月做出批准决定，该申请基于III期REGENCY研究的积极结果 [1] 分组1：Gazyva/Gazyvaro药物相关 - Gazyva/Gazyvaro是唯一在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎有完全肾脏反应益处的抗CD20单克隆抗体 [4][5] - 该药物是一种II型工程人源化单克隆抗体，可附着于某些B细胞上的CD20蛋白，靶向致病B细胞，帮助控制疾病、保护肾脏并预防或延缓终末期肾病进展 [5][6] - 已在100个国家获批用于多种淋巴瘤，在美国是基因泰克和百健的合作项目 [7] 分组2：REGENCY研究相关 - 是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在研究Gazyva/Gazyvaro加标准疗法在活动性/慢性狼疮性肾炎患者中的疗效和安全性，共纳入271人 [8] - 研究达到主要终点，近一半接受Gazyva/Gazyvaro加标准疗法的患者实现完全肾脏反应，与单独标准治疗相比有统计学意义和临床意义的改善；两个关键次要终点也显示出益处；其他次要终点虽无统计学意义但有数值差异；安全性与血液肿瘤适应症一致 [9] 分组3：狼疮性肾炎相关 - 是系统性红斑狼疮的潜在危及生命的表现，全球约170万人受影响，致病B细胞导致肾脏炎症损伤，即使有最新治疗，仍有多达三分之一患者在10年内进展到终末期肾病，目前无法治愈，主要影响育龄女性尤其是有色人种女性 [10] 分组4：罗氏公司相关 - 成立于1896年，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，追求科学卓越，致力于开发药物和诊断方法以改善和拯救生命，是个性化医疗的先驱 [12] - 20年来致力于满足肾脏疾病未满足需求，其领先的产品线包括多项免疫介导研究疗法的I - III期临床试验，目标是为肾脏及相关疾病患者带来创新治疗选择 [11] - 可持续发展是业务的一部分，致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放；基因泰克是其全资子公司，是中外制药的大股东 [13] 分组5：其他进展相关 - III期REGENCY研究的数据也用于向欧洲药品管理局提交申请 [3] - Gazyva/Gazyvaro除REGENCY研究外，还在儿童和青少年狼疮性肾炎、膜性肾病、儿童期特发性肾病综合征和系统性红斑狼疮等方面进行研究 [4] - 公司免疫性肾脏及相关疾病产品线还包括Sefaxersen、Lunsumio®、PiaSky®、RG6382和P - CD19CD20 - ALLO1等药物 [4]