文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展，临床项目数据支持其修饰基因疗法平台的一次性治疗益处，有望在未来三年提交三份生物制品许可申请（BLA），同时在监管方面取得多项成果 [1][2][12] 业务进展 临床项目 - OCU410ST将开展针对Stargardt病的2/3期关键验证性临床试验，预计2027年提交BLA申请；6个月数据显示，治疗眼病变进展较未治疗眼慢52%，视功能有临床意义改善 [2][3] - OCU410治疗地理萎缩（GA）的ArMaDa临床试验数据安全监测委员会（DSMB）审查显示，60名受试者均未报告与药物相关严重不良事件；9个月初步疗效数据显示，治疗眼病变进展较未治疗眼慢44%，视功能有临床意义改善 [4][5] - OCU400治疗色素性视网膜炎（RP）的1/2期临床试验2年数据显示，所有可评估治疗受试者视功能有持久且显著改善，安全性和耐受性良好；预计2025年上半年完成招募，2026年年中提交BLA/MAA申请 [6][7] - OCU200治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的1期临床试验正在进行患者给药，有望改变DME、糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性的治疗格局 [9] - 公司吸入式黏膜新冠疫苗OCU500的研究性新药（IND）申请获FDA批准，NIAID将赞助并开展1期试验 [10] 监管成果 - OCU410ST获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品认定（OMPD），用于治疗ABCA4相关视网膜病变；获EMA先进治疗药物产品（ATMP）分类肯定意见；与FDA就2/3期关键验证性临床试验达成一致 [7][8][14] - OCU400和OCU410获EMA的CAT对其ATMP分类的肯定意见 [8] 融资与指数纳入 - 2024年下半年公司获得6500万美元股权/债务融资，以延长现金储备至2026年第一季度 [11] - 2024年5月公司被纳入罗素指数，有助于提升投资界知名度和扩大股东基础 [11] 财务结果 第四季度 - 研发费用为830万美元，高于2023年同期的780万美元 [14] - 一般及行政费用为630万美元，高于2023年同期的520万美元 [14] - 普通股每股净亏损0.05美元，高于2023年同期的0.04美元 [14] 全年 - 研发费用为3210万美元，低于2023年的3960万美元 [14][15] - 一般及行政费用为2670万美元，低于2023年的3200万美元 [14][15] - 普通股每股净亏损0.20美元，低于2023年的0.26美元 [14][15] 现金与股份 - 截至2024年12月31日，公司现金及受限现金总计5880万美元，高于2023年的3950万美元 [15] - 公司估计现有现金、现金等价物和投资可支持运营至2026年第一季度 [15] - 截至2024年12月31日，公司流通普通股为2.914亿股 [15]