文章核心观点 - 临床阶段眼科生物技术公司Opus Genetics宣布三项研究基因疗法候选药物的摘要被接受在2025年ARVO会议上展示，还包括一项已完成试验的子集分析摘要，公司有望推进OPGx - LCA5进入关键3期试验 [1][2][3] 公司业务 - Opus Genetics是临床阶段眼科生物技术公司，开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的基因疗法，管线包括基于腺相关病毒的研究性基因疗法、Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%和APX3330等 [9] 会议摘要情况 OPGx - LCA5 - 摘要标题为“Recovery of cone mediated vision in severe ciliopathy after gene augmentation; One year results from a Phase I/II trial of LCA5 - LCA (OPGx - LCA5)”，将于2025年5月4日下午4:30 - 4:45 MT在255E室展示，该疗法用于治疗Leber先天性黑蒙症，正在进行1/2期非随机单递增剂量递增研究，新数据显示疗效主观和客观迹象持续了一年 [4] OPGx - MERTK - 摘要标题为“Evaluation of MERTK gene therapy in RCS rats following a single bilateral subretinal injection”，将于2025年5月8日上午11:45 - 下午1:30 MT展示，海报板编号5944 - A0009，该疗法用于治疗MERTK相关色素性视网膜炎，将展示在大鼠模型中的临床前研究结果 [5] OPGx - RDH12 - 摘要标题为“Evaluation of ocular tolerability of OPGx - RDH12 by subretinal delivery in cynomolgus primates”，将于2025年5月5日上午8:30 - 10:15 MT展示，海报板编号1621 - B0205，该疗法用于治疗Leber先天性黑蒙症13，将展示在灵长类动物中的临床前耐受性研究结果 [6][7] LYNX - 1试验子集分析 - 摘要标题为“LYNX - 1 Phase 3 trial of the safety and efficacy of phentolamine ophthalmic solution for the treatment of reduced mesopic low contrast vision: A subset analysis of keratorefractive subjects”，将于2025年5月4日上午8:00 - 9:45 MT展示，海报板编号173 - A0289，结果来自LYNX - 1试验中25名LASIK术后受试者的子集分析，为正在进行和未来的3期研究提供患者群体选择信息 [8] 公司展望 - 公司首席执行官表示很高兴分享基因疗法候选药物数据，期待展示OPGx - LCA5的12个月数据，若当前研究持续安全有效，计划推进其进入关键3期试验，若3期成功获批，可能为LCA5患者提供改变生活的治疗选择 [3]