公司动态 - Opus Genetics宣布其三种基因治疗候选药物的摘要被ARVO 2025会议接受展示，包括OPGx-LCA5的12个月数据以及OPGx-MERTK和OPGx-RDH12的临床前结果[1] - OPGx-LCA5的12个月数据显示主观和客观疗效指标持续一年，此前6个月数据已显示所有3名成年患者视力改善[4] - 公司计划在确保安全性和有效性的前提下，将OPGx-LCA5推进至关键性3期临床试验[3] 产品管线 - OPGx-LCA5：针对Leber先天性黑蒙症(LCA)的基因疗法，正在进行1/2期剂量递增研究[4] - OPGx-MERTK：针对MERTK相关视网膜色素变性(RP)的基因疗法，将在ARVO展示大鼠模型临床前数据[4] - OPGx-RDH12：针对LCA13的基因疗法，已完成灵长类动物耐受性研究[5] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%：已完成LYNX-1 3期试验，ARVO将展示LASIK术后患者亚组分析结果[6] 研发进展 - BEST1基因疗法计划于2025年启动1/2期临床试验[7] - APX3330：口服小分子Ref-1抑制剂，已与FDA就3期试验达成特殊方案评估(SPA)协议[7] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%获得FDA快速通道资格，用于治疗角膜屈光手术后患者的夜间驾驶障碍[7] 公司概况 - Opus Genetics是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于遗传性视网膜疾病(IRDs)的基因治疗[7] - 产品管线包括AAV载体基因疗法和小分子药物，涵盖bestrophinopathy、LCA和RP等多种眼科疾病[7] - 公司正在推进多项3期临床试验，包括Phentolamine Ophthalmic Solution治疗老花眼和角膜屈光手术后视力障碍[7]