文章核心观点 Protara Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于开发癌症和罕见病变革性疗法公司公布2024年第四季度和全年业务进展与财务结果，各项目进展良好，资金充足有望实现关键里程碑为患者提供新疗法 [1][2] 公司业务进展 近期进展与亮点 - 计划2025年上半年启动IV Choline Chloride的THRIVE - 3注册性3期临床试验 [4] - ADVANCED - 2试验TARA - 002治疗NMIBC患者6个月数据积极，预计2025年年中公布12个月可评估患者初始数据 [5][6] - IV Choline Chloride的THRIVE - 3注册性试验预计2025年上半年对首位依赖肠外营养患者给药 [5] - 预计2025年上半年末提供TARA - 002治疗小儿淋巴管畸形（LMs）的2期STARBORN - 1试验中期更新 [5][8] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资达1.7亿美元，预计支持运营至2027年 [5] 各项目具体进展 - IV Choline Chloride用于肠外营养支持患者：计划2025年上半年启动THRIVE - 3注册性3期临床试验，该试验为无缝2b/3期试验，先有剂量确认部分（n = 24），后为双盲、随机、安慰剂对照部分，评估其对长期肠外营养支持青少年和成人的疗效和安全性，此前已获FDA快速通道指定 [4][7] - TARA - 002治疗NMIBC：2024年12月报告ADVANCED - 2试验积极中期结果，不同卡介苗暴露患者6个月完全缓解（CR）率72%（13/18），任何时间CR率70%（14/20），9/9患者3 - 6个月维持CR，2/3患者9个月维持CR，安全性良好；预计2025年年中公布12个月数据，年底公布约25例6个月可评估卡介苗无反应患者中期结果；预计2025年上半年末更新计划中的卡介苗初治注册性试验设计；公司继续研究皮下全身给药及联合治疗 [6] - TARA - 002治疗LMs：预计2025年上半年末提供2期STARBORN - 1试验中期更新，此前首组安全性试验结果有前景且耐受性良好 [8] 2024年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和可销售债务证券总计1.703亿美元，预计资金足够支持运营和数据里程碑至2027年 [14] - 2024年第四季度研发费用增至950万美元（上年同期640万美元），全年增至3170万美元（2023年2500万美元），主要因TARA - 002和IV Choline Chloride临床试验和非临床活动费用增加 [14] - 2024年第四季度一般及行政费用增至480万美元（上年同期470万美元），全年降至1750万美元（2023年1860万美元），全年减少主要因人员相关费用降低 [14] - 2024年第四季度净亏损1280万美元（每股0.48美元），上年同期净亏损1020万美元（每股0.90美元）；2024年全年净亏损4460万美元（每股2.17美元），2023年全年净亏损4040万美元（每股3.57美元）；2024年第四季度净亏损含约90万美元基于股票的薪酬费用，全年含约410万美元 [14] 产品相关信息 TARA - 002 - 是用于治疗NMIBC和LMs的研究性细胞疗法，获FDA罕见儿科疾病指定，由与OK - 432相同主细胞库开发，公司已证明其与OK - 432制造可比性 [10] - 给药后可激活囊肿或肿瘤内先天和适应性免疫细胞，产生促炎反应，释放细胞因子，直接杀死肿瘤细胞，诱导免疫原性细胞死亡增强抗肿瘤免疫反应 [11] IV Choline Chloride - 是用于肠外营养支持患者的研究性静脉注射磷脂底物替代疗法，PS患者无法从肠内营养合成胆碱，目前无含胆碱的PS制剂，约80%依赖PS患者胆碱缺乏，约63%有一定程度肝功能障碍 [15] - 有潜力成为首个获FDA批准的PS患者静脉注射胆碱制剂，获FDA孤儿药指定和快速通道指定，美国专利商标局已授予相关专利，专利期限至2041年 [15] 疾病相关信息 非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC） - 是美国第6大常见癌症，约占膀胱癌诊断的80%，美国每年约6.5万患者被诊断为NMIBC，是未扩散到膀胱肌肉的膀胱癌 [12] 淋巴管畸形（LMs） - 是罕见先天性淋巴管畸形，多数位于头颈部，多在儿童早期诊断，超50%出生时发现，90%3岁前诊断，常见并发症包括上消化道压迫、病变内出血、关键结构受压、反复感染及美容和功能障碍 [13]