文章核心观点 公司在体内基因编辑领域加速发展，有望在2025年取得临床进展，同时公布了2024年第四季度和全年财务结果 [1][2] 近期成就与展望 体内药物 - 2024年12月和2025年1月展示了在非人类灵长类动物和人源化小鼠中的临床前概念验证，凸显基因上调策略在各组织的潜力 [3] 造血干细胞 - 单剂量专有靶向脂质纳米颗粒后在非人类灵长类动物造血干细胞中实现HBG 1/2启动子有效递送和体内编辑 [6] - 持续评估优化脂质纳米颗粒制剂，有望实现更高治疗编辑水平 [6] - 计划2025年年中宣布体内造血干细胞开发候选药物，年底公布更多临床前体内造血干细胞数据 [1][6] 肝细胞 - 首次使用脂质纳米颗粒递送AsCas12a在非人类灵长类动物肝脏中验证高效体内基因编辑概念 [6] - 在小鼠中证明上调策略可增加临床相关靶蛋白，显著降低未披露肝脏靶点疾病生物标志物 [6] - 计划2025年年中宣布体内肝脏开发候选药物，年底公布更多临床前体内肝脏数据 [1][6] 其他细胞/组织 - 利用专有脂质纳米颗粒靶向平台在人源化小鼠中高效实现“即插即用”递送至肝外细胞类型的体内概念验证 [6] - 计划年底确定并披露除造血干细胞和肝脏外的另一种靶细胞类型/组织 [1][6] 离体血红蛋白病 - 2024年12月公司宣布终止严重镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血药物reni - cel的开发 [6] - 因终止reni - cel开发，公司采取成本节约措施，裁员约65%以调整资源至体内管线 [6] 2024年第四季度财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.699亿美元，高于9月30日的2.651亿美元 [4] - 净亏损4540万美元，合每股0.55美元，2023年同期净亏损1890万美元，合每股0.23美元 [6] - 合作及其他研发收入降至3060万美元，2023年同期为6000万美元，主要因2023年12月与Vertex许可协议预付款项确认收入减少 [6] - 研发费用降至4860万美元，2023年同期为6960万美元，主要因2023年12月与Vertex许可协议 sublicense付款减少 [6] - 一般及行政费用增至1640万美元，2023年同期为1450万美元，主要因战略业务计划专业服务费用增加 [6] - 重组费用为1220万美元，2023年同期无此项费用，与终止reni - cel临床开发及裁员有关 [7] 2024年全年财务结果 - 净亏损2.371亿美元，合每股2.88美元，2023年同期净亏损1.532亿美元，合每股2.02美元 [14] - 合作及其他研发收入降至3230万美元，2023年同期为7810万美元，主要因2023年12月与Vertex许可协议预付款项确认收入减少 [14] - 研发费用增至1.992亿美元，2023年同期为1.777亿美元，主要与前reni - cel项目进展及体内研究发现成本有关 [14] - 一般及行政费用增至7200万美元，2023年同期为6970万美元，主要因支持业务运营员工相关费用增加 [14] - 重组费用为1220万美元，2023年同期无此项费用，与终止reni - cel临床开发及裁员有关 [14] 即将举行的活动 - 公司计划参加2024年3月10日在佛罗里达州迈阿密海滩举行的Leerink Partners全球生物制药会议和3月11日的巴克莱第27届年度全球医疗保健会议 [14] 公司简介 - 作为基因编辑先驱公司，致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为针对严重疾病的体内药物管线 [10] - 是博德研究所Cas12a专利以及博德研究所和哈佛大学Cas9专利在人类药物方面的独家被许可方 [10]