文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布收到与美国FDA关于CLS - AX治疗湿性AMD的2期结束会议正式会议纪要，CLS - AX有望在120亿美元以上的湿性AMD市场提供有吸引力的替代方案，公司计划推进3期项目 [1][2] 公司信息 - Clearside是一家通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可实现办公室内、可重复、非手术的靶向递送治疗 [7] - 公司正在开发小分子产品管线，领先项目CLS - AX用于治疗湿性AMD，正在规划3期项目，还在评估用于治疗地理萎缩（GA）的小分子，首个产品XIPERE已获批，公司还与其他公司进行战略合作 [7] CLS - AX药物信息 - CLS - AX是阿西替尼注射混悬液，是一种用于脉络膜上腔注射的专有混悬液，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能实现泛VEGF阻断，在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，具有良好耐受性和积极安全性 [4] - CLS - AX结合了生物制剂的灵活给药和酪氨酸激酶抑制剂的长效性，通过脉络膜上腔注射给药，有可能实现延长作用时间和靶向递送 [1][4] 3期项目信息 - 两个并行的关键非劣效性试验，主要研究终点是第52周时最佳矫正视力（BCVA）较基线的平均变化，确保参与者接受多次CLS - AX给药 [5] - 每个试验有两组，每组约225名参与者，比较1mg的CLS - AX与2mg的阿柏西普 [5] - 招募未接受过治疗的参与者，代表更广泛的湿性AMD人群，便于更快招募 [5] - 使用严格筛选标准优化研究人群，减少变异性，随机化前排除视力高度可变的参与者 [5] - 使用详细的CLS - AX重新给药标准，尽量减少急救治疗的需求 [5] - 有一年的安全随访期，以满足提交两年安全数据的注册要求 [5] 公司平台及技术信息 - Clearside的专利SCS注射治疗方法可前所未有地进入眼后段，其专利SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔，提高疗效并减少对非病变细胞的毒性 [6] - SCS微注射器由带有定制设计针座的注射器和两根约一毫米长的30号空心微针组成，优化了药物的插入和脉络膜上腔给药 [6]