文章核心观点 - 公司宣布其Rhenium (186Re) Obisbemeda获FDA孤儿药认定用于治疗肺癌软脑膜转移瘤，这是公司开发相关疗法的重要里程碑，结合此前快速通道认定，有望为患者提供创新放疗解决方案 [1][2] 公司进展 - 公司Rhenium (186Re) Obisbemeda获FDA孤儿药认定用于治疗肺癌患者软脑膜转移瘤 [1] - 公司首席开发官表示获孤儿药认定是开发相关疗法重要里程碑，结合快速通道认定，加强了为患者提供创新放疗解决方案的途径 [2] - 近期完成ReSPECT - LM 1期单剂量试验确定2期推荐剂量，正推进2期单剂量扩展试验和1期多剂量试验，并与FDA沟通确定关键试验策略 [3] 孤儿药认定相关 - FDA授予用于预防、诊断或治疗美国少于20万患者的罕见病或病症的研究性药物或生物制品孤儿药地位 [2] - 孤儿药认定为药物开发者提供潜在7年市场独占权、合格临床试验税收抵免以及免除重大监管费用等福利，如2025年430万美元处方药用户费用法案费用和儿科研究公平法案要求 [2] 软脑膜转移瘤（LM）情况 - LM是癌症罕见并发症，原发癌扩散至脑脊液和脑脊髓软脑膜，所有实体瘤、原发性脑肿瘤或血液系统恶性肿瘤都可能引发，乳腺癌患者中3 - 5%会发生，肺癌、胃肠道癌和黑色素瘤也可导致 [4] - LM约发生在5%癌症患者中，通常是晚期，1年和2年生存率分别为7%和3%，发病率上升部分因患者生存期延长和标准化疗药物难以在脊髓液中达到有效浓度，且无FDA批准的专门疗法 [4] Rhenium (186Re) obisbemeda情况 - 是新型注射放疗药物，旨在以安全、有效和便捷方式为中枢神经系统肿瘤提供高靶向高剂量辐射，与现有疗法相比，可降低风险并改善患者预后 [5] - 铼 - 186是中枢神经系统治疗应用的理想放射性同位素，因其半衰期短、有破坏癌组织的β能量和用于实时成像的γ能量 [5] - 正在ReSPECT - GBM和ReSPECT - LM临床试验中评估用于复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤的治疗，ReSPECT - GBM获美国国立卫生研究院国家癌症研究所资助，ReSPECT - LM获德州癌症预防与研究机构1760万美元3年赠款 [5] 公司概况 - 是临床阶段制药公司，开发中枢神经系统难治性癌症的靶向放疗药物，结合图像引导局部β辐射和靶向药物递送方法推进产品管线，主要项目针对复发性胶质母细胞瘤和LM [6] - 通过战略伙伴关系建立供应链，以支持产品开发、制造和未来商业化，由经验丰富的领导团队带领，在德州奥斯汀和圣安东尼奥等癌症临床开发关键中心开展业务 [6][7]