文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa宣布任命Precision for Medicine为eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的3期研究欧洲部分的临床研究组织（CRO），美国部分由LumaBridge负责，公司计划下季度启动该国际3期注册研究 [1] 研究安排 - eRapa治疗FAP的3期注册研究为双盲安慰剂对照试验，将招募168名患者，按2:1随机分配药物/安慰剂组，预计在美国和欧洲约30个临床地点进行 [2] 合作CRO情况 - Precision专注于罕见病，使命是加速复杂药物开发路径，有超20年经验，声誉源于高素质治疗专业人员、经验丰富的科学家和医生、先进专业实验室及解决问题的能力，已开展333项罕见病临床试验，在欧洲11个地点雇佣超700名团队成员 [3] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中有重要作用，在肿瘤发生时被激活，FAP息肉中mTOR过度表达，显示了使用eRapa治疗FAP的合理性，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，2024年4月和6月分别公布了eRapa治疗FAP的2期研究6个月和12个月数据 [4][6] 公司其他产品信息 - 托利米酮是口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有潜力成为一流的血糖调节剂 [7] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量的产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并可能避免全身毒性 [8] 公司概况 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗未满足医疗需求疾病的创新产品管线，主要开发项目包括eRapa、托利米酮和MTX110，公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专利药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [5][9]