核心观点 - 独立数据和安全监测委员会(DSMB)在第四次预先计划的中期安全性分析中未发现安全问题 建议在不进行任何修改的情况下继续研究 [1] - 公司对efzofitimod的安全性充满信心 预计将在2025年第三季度报告EFZO-FIT™研究的顶线结果 [2] - Efzofitimod是一种首创的生物免疫调节剂 正在开发用于治疗间质性肺病(ILD) 目前正在进行全球III期EFZO-FIT™研究和II期EFZO-CONNECT™研究 [3] 临床试验进展 - EFZO-FIT™是一项全球III期随机、双盲、安慰剂对照研究 评估efzofitimod在肺结节病患者中的疗效和安全性 [2] - 研究为期52周 包含三个平行队列 随机分配至3 0 mg/kg或5 0 mg/kg efzofitimod或安慰剂组 每月静脉注射一次 共12次剂量 [2] - 研究在美国、欧洲、日本和巴西的多个中心招募了268名肺结节病患者 [2] - 主要终点是类固醇减量 次要终点包括肺功能和结节病症状的测量 [2] 产品管线 - Efzofitimod是一种tRNA合成酶衍生的疗法 通过神经纤毛蛋白-2选择性调节活化的髓系细胞 在不抑制免疫的情况下解决炎症 并可能预防纤维化进展 [3] - 目前正在开发用于治疗肺结节病(ILD的主要形式)和系统性硬化症(SSc 或硬皮病)相关的ILD [3] - 这些形式的ILD治疗选择有限 需要更安全、更有效的疾病修饰治疗方法来改善预后 [3] 公司背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法 [4] - tRNA合成酶是古老的必需蛋白质 在人类细胞外进化出调节多种途径的新结构域 [4] - 公司的发现平台专注于通过揭示由其专有的20种tRNA合成酶衍生结构域库驱动的信号通路 来解锁隐藏的治疗干预点 [4]