文章核心观点 - 生物制药公司BioXcel Therapeutics宣布其SERENITY At - Home试验已完成33%患者入组，预计2025年下半年公布顶线数据，用于支持IGALMI®标签扩展的补充新药申请(sNDA)提交 [1] 公司进展 - 公司SERENITY At - Home试验已完成33%患者入组，预计2025年下半年公布顶线数据以支持IGALMI®标签扩展的sNDA提交 [1] - 公司CEO对试验及时进展表示满意，称几乎所有试验点已开放并积极招募患者，正利用经验优化患者入组和数据收集 [2] - 试验已招募67名患者，开放23个临床试验点，计划设立数据安全监测委员会(DSMB)评估安全性 [7] 试验相关 试验背景 - 美国每年在家中发生约2300万次与双相情感障碍或精神分裂症相关的激越发作，但尚无FDA批准的该场景急性治疗疗法 [3] 试验设计 - SERENITY At - Home 3期试验是双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mcg剂量BXCL501在家中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的安全性 [4] - 试验招募200名有激越发作史的患者，患者在12周试验期发作时自行服用120 mcg BXCL501或安慰剂，收集安全数据，给药两小时后完成相关评估作为探索性终点 [4] 产品相关 IGALMI® (右美托咪定)舌下膜 - IGALMI®是处方药，在医疗人员监督下用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关激越的急性治疗，首次给药24小时后的安全性和有效性未研究，儿童使用安全性和有效性未知 [5] BXCL501 - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶膜制剂，除已获批的IGALMI®适应症外，还在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越及在家中治疗双相I或II型障碍或精神分裂症相关激越，其安全性和有效性未确立 [12] - BXCL501获FDA突破性疗法认定和快速通道指定 [12] 公司概况 - BioXcel Therapeutics是利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，采用药物再创新方法识别新治疗适应症 [13] 前瞻性声明 - 新闻中除历史事实陈述外均为前瞻性声明，包括SERENITY计划推进、试验入组、数据发布、sNDA提交等，基于公司当前预期和假设，实际结果可能因多种重要因素与声明有重大差异 [14][16]