文章核心观点 - Solid Biosciences公司股价因下一代基因疗法候选产品SGT - 003的积极初始数据上涨，公司还有其他临床阶段候选产品，行业内已有针对相同疾病的获批药物 [1][7][9] 股价表现 - 过去一个月Solid Biosciences股价上涨59.9%，过去三个月上涨7.6%，同期行业下跌1% [1][2] SGT - 003研究情况 - 针对杜氏肌营养不良症（DMD）的I/II期INSPIRE DUCHENNE研究评估SGT - 003安全性、耐受性和有效性，截至2025年2月11日6名参与者已给药，预计2025年二季度初至少10人、四季度约20人给药 [3] - 前3名参与者90天中期活检数据显示微肌营养不良蛋白平均表达达110%，多项肌肉健康和恢复指标生物标志物改善 [2] - 初始数据显示有潜在心脏益处信号，前6名患者对SGT - 003耐受性良好，不良事件多为轻至中度 [4] SGT - 003开发计划 - 公司计划2025年年中请求FDA会议讨论SGT - 003治疗DMD的潜在加速批准途径，该候选药物采用公司专有衣壳开发，已获FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定 [6] SGT - 212情况 - Solid Biosciences临床阶段管线另一候选产品SGT - 212用于治疗弗里德赖希共济失调（FA），2025年1月FDA批准其IND申请 [7] - SGT - 212是唯一针对FA心脏表现的全长frataxin替代基因疗法候选产品，计划2025年下半年启动Ib期研究 [8] 行业获批药物情况 - Sarepta Therapeutics与Roche合作开发的Elevidys是美国唯一获批的单次注射基因疗法药物，用于治疗DMD，2023年获加速批准治疗4 - 5岁可步行患者，去年转为完全批准，2024年6月获加速批准治疗非步行患者 [9][10] - Biogen的Skyclarys是首个获批的FA治疗药物，2023年获FDA批准，2024年2月在欧洲获批，2024年销售额3.825亿美元 [11] 公司评级 - Solid Biosciences目前Zacks排名为2（买入） [12]