文章核心观点 Q32 Bio公布bempikibart治疗斑秃的SIGNAL - AA 2a期临床试验A部分额外结果，显示出良好疗效、安全性和耐受性，公司计划推进后续开发项目 [2][3] 试验基本信息 - SIGNAL - AA A部分是2a期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，评估bempikibart对严重和非常严重斑秃成年患者的疗效和安全性，主要终点是24周时盐评分相对基线的平均百分比变化，后续有12周随访期 [4] 试验结果 治疗期 - 24周时，bempikibart治疗组（SALT评分50 - 100，n = 23）SALT评分平均降低16%，安慰剂组降低2%，Wilcoxon秩和检验p值为0.045 [5][6] - 26周时，严重和非常严重疾病患者中，bempikibart组SALT评分平均降低18%，安慰剂组降低2% [12] - 24周时，9%的bempikibart严重和非常严重疾病患者SALT评分≤20，安慰剂组为0%；26周时，该比例升至14%，安慰剂组仍为0% [12] - 严重疾病亚组（基线SALT 50 - 95）中，24周时bempikibart治疗患者（n = 15）SALT评分平均降低25%，26周时升至27% [12] - 严重疾病亚组中，24周时13%的bempikibart患者SALT评分≤20，安慰剂组为0%；26周时该比例升至21%，安慰剂组为0% [12] 治疗后随访期 - 治疗仅24周，bempikibart治疗患者在停药后（24周）至随访期（36周）SALT评分持续改善，36周时平均降低20%，严重疾病亚组平均降低28% [7] - 完成治疗且试验中有SALT反应的12名患者，治疗后均维持反应或毛发进一步生长，7名患者毛发额外生长，55周时2名患者仍有改善反应 [13] 安全性和耐受性 - bempikibart安全性和耐受性良好，无3级或以上治疗相关不良事件，无相关病毒感染报告 [8] 药代动力学和靶点结合 - 2a期临床试验中，200mg Q2W皮下注射bempikibart显示出良好药代动力学和靶点结合，Th2生物标志物显著降低，T细胞预期调节，表明其是TSLP和IL - 7的有效抑制剂 [9] 开发计划 - 公司计划于2025年上半年启动开放标签扩展研究，采用与A部分相同给药方案，对患者进行长期随访 [14] - SIGNAL - AA B部分是开放标签临床试验，预计2025年上半年启动，约20名严重或非常严重斑秃患者接受36周bempikibart治疗，随访至52周，预计2026年上半年公布 topline 数据，完成后支持推进关键试验 [15] 公司介绍 - Q32 Bio是临床阶段生物技术公司，致力于开发生物疗法恢复免疫稳态，推进bempikibart（ADX - 914）治疗自身免疫性疾病的2期项目 [2][17][18]