文章核心观点 - 关键研究显示Dupixent治疗大疱性类天疱疮（BP）效果积极，有望成为首个治疗该疾病的靶向药物，目前美欧正在审查其监管申请 [2][6] 分组1：研究结果 - 与安慰剂组相比，Dupixent治疗组36周时达到持续疾病缓解的成年人多5倍，疾病严重程度和瘙痒显著降低，口服皮质类固醇和急救药物使用也显著减少 [6] - 具体数据为20%患者达到持续疾病缓解（安慰剂组4%，p=0.0114）；40%患者疾病严重程度降低≥90%（安慰剂组10%，p=0.0003）；40%患者瘙痒显著减轻（安慰剂组11%，p=0.0006）；平均累积口服皮质类固醇暴露量减少1678mg（p=0.0220），急救药物使用风险降低54%（p=0.0016） [7] - 老年人群中Dupixent和安慰剂不良事件总体发生率均为96%，Dupixent组部分不良事件更常见，且安慰剂组有2例不良事件导致死亡，Dupixent组无 [4] 分组2：疾病介绍 - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，多见于老年人群，由2型炎症引起，症状包括剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性病变，美国约2.7万成年人患有全身性皮质类固醇无法控制的BP [8] 分组3：研究详情 - ADEPT是一项随机、2/3期、双盲、安慰剂对照研究，评估Dupixent对106名中重度BP成年人的疗效和安全性，治疗期52周 [9] - 主要终点评估36周时达到持续疾病缓解的患者比例，持续疾病缓解定义为16周完成口服皮质类固醇减量且无复发、36周治疗期未使用急救疗法 [10] - 36周时评估的部分次要终点包括达到疾病面积指数降低≥90%的患者比例、峰值瘙痒数字评分降低≥4分的患者比例、累积口服皮质类固醇总剂量、首次使用急救药物的时间 [15] 分组4：Dupixent介绍 - Dupixent是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，非免疫抑制剂，其开发项目在3期研究中显示出显著临床益处和2型炎症减少 [11] - 已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗 [12] - 由赛诺菲和再生元联合开发，至今已在60多项涉及超1万名各种慢性疾病患者的临床研究中进行研究 [13] - 除已批准适应症外，赛诺菲和再生元正在3期研究中探索其在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，包括大疱性类天疱疮等 [14] 分组5：公司介绍 - 再生元是领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生命的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发 [15][17] - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供治疗方案和疫苗保护，注重可持续性和社会责任 [19]