文章核心观点 公司宣布RGX - 202治疗杜氏肌营养不良症的AFFINITY DUCHENNE®试验I/II期部分的新中期生物标志物数据将在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上公布 [1] 分组1：会议信息 - 会议名称为2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议 [1] - 会议时间为2025年3月16 - 19日 [1] - 会议地点在得克萨斯州达拉斯 [1] 分组2：展示内容信息 - 展示内容为RGX - 202治疗杜氏肌营养不良症的中期临床数据，标题为“RGX - 202, an investigational gene therapy for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: Interim clinical data (O75)”，属于临床试验环节，时间为2025年3月19日星期三上午8:15 CT，演讲者为斯坦福大学医学院临床教授Carolina Tesi Rocha医学博士 [2] - 展示内容还有具有扩展C端结构域的微肌营养不良蛋白的增强治疗潜力，标题为“Enhanced therapeutic potential of a microdystrophin with an extended C - terminal domain (P143)”，属于临床前研究环节，演讲者为公司研究与早期开发高级科学家Steven Foltz博士 [2] - 展示内容将在公司网站的出版物部分提供 [2] 分组3：公司介绍 - 公司是一家领先的临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，一直致力于AAV疗法的开发，旨在通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活 [3] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的AAV疗法产品线，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202、与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病性视网膜病变的ABBV - RGX - 314以及用于治疗MPS II的RGX - 121 [3] - 数千名患者已接受公司的AAV治疗平台治疗，AAV疗法旨在一次性治疗，有可能改变数百万人的医疗方式 [3] 分组4：联系方式 - 公司企业传播联系人是Dana Cormack，邮箱为[email protected] [4] - 公司投资者关系联系人是George E. MacDougall，邮箱为[email protected] [4]