文章核心观点 - Biodexa宣布与FDA关于eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的3期项目的C类会议取得成功结果，为确定3期方案和在美国招募试验点扫清道路，该3期研究获资金支持 [1] 会议情况 - C类会议在与FDA富有成效的2期结束会议以及2024年5月消化疾病周公布eRapa治疗FAP的6个月2期数据和6月巴塞罗那InSight公布12个月数据之后举行 [2] - 会议讨论了统计计划、安全数据库和3期研究的复合终点，胃肠病学和肿瘤学部门的FDA代表提供了宝贵意见，公司认为美国FAP注册3期研究下个季度启动有明确路径 [2] 3期研究计划 - eRapa治疗FAP的注册3期研究将是一项针对168名患者的双盲安慰剂对照试验，药物/安慰剂随机比例为2:1，预计在美欧约30个临床点进行，美国部分由LumaBridge进行，欧洲部分由Precision for Medicine LLC进行 [3] - 3期研究获德州癌症预防研究机构（CPRIT）1700万美元赠款和公司匹配的850万美元支持，公司匹配资金已全额存入托管账户 [3] eRapa药物情况 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中有重要作用，在FAP息肉中过度表达，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4][8] - 2期研究数据显示eRapa安全且耐受性良好，12个月时总息肉负荷较基线中位降低17%，总体无进展率75%，2组患者12个月时无进展率89%，息肉负荷较基线中位降低29%，2组给药方案将用于即将进行的注册3期研究 [4] CPRIT情况 - 截至目前，CPRIT通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司在德州成立、扩张或搬迁，产生超57亿美元额外公私投资，提供740万次挽救生命的癌症预防和早期检测服务 [5] - 2019年11月5日，德州选民压倒性批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其癌症研究和预防总投资达60亿美元 [6] 公司情况 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线治疗未满足医疗需求的疾病，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、用于治疗1型糖尿病的托利米酮和用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - 托利米酮是口服强效选择性Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流血糖调节剂 [9] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并可能避免全身毒性 [10] - 公司有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专利药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [11]