文章核心观点 Caribou Biosciences公布2024年第四季度和全年财务结果，回顾近期管线进展，计划2025年上半年公布两项临床数据，其现金等预计可支持运营至2026年下半年 [1][2][12] 临床亮点 - CB - 010用于B细胞非霍奇金淋巴瘤和狼疮，公司继续为GALLOP 1期临床试验启动站点 [3][4] - CB - 011用于多发性骨髓瘤，是临床阶段同种异体抗BCMA CAR - T细胞疗法 [5] - CB - 012用于急性髓系白血病，公司正在进行的AMpLify 1期临床试验剂量递增部分招募复发或难治性患者 [6] - 2024年ASCO年会公布的ANTLER 1期临床试验数据显示，单剂量CB - 010在安全性、有效性和持久性上可能与获批的自体CAR - T细胞疗法相当；回顾性分析表明，接受来自≥4个匹配HLA等位基因供体制造的CB - 010患者无进展生存期更长；公司将在ANTLER 1期试验中招募约20名二线大B细胞淋巴瘤患者和最多10名先前CD19靶向治疗后复发的概念验证队列患者 [7] - CaMMouflage 1期临床试验剂量递增部分，CB - 011的四个剂量水平均未观察到剂量限制性毒性；采用更深剂量环磷酰胺的淋巴细胞清除方案后，接受活性剂量水平CB - 011治疗的患者有令人鼓舞的疗效迹象，公司正在快速招募更多患者 [8] 公司更新 - 2025年1月，Sri Ryali被任命为首席财务官，负责公司财务、投资者关系和企业传播职能 [9] - 首席科学官Steve Kanner博士将在2025年6月底退休，退休后将担任公司研发顾问，公司目前不计划招聘新的首席科学官，研究职能将向现有高管团队成员汇报 [10] 2025年预期里程碑 - CB - 010 ANTLER：计划2025年上半年公布额外二线和先前CD19复发LBCL患者队列数据；若数据证实部分HLA匹配可带来与自体CAR - T细胞疗法相当的结果，计划2025年下半年启动关键3期临床试验 [15] - CB - 010 GALLOP：随着GALLOP 1期临床试验推进提供更新 [15] - CB - 011 CaMMouflage：计划2025年上半年公布正在进行的CaMMouflage 1期临床试验中至少15名活性剂量水平患者的剂量递增数据 [15] - CB - 012 AMpLify：随着AMpLify 1期临床试验推进提供剂量递增更新 [15] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金、现金等价物和有价证券：截至2024年12月31日为2.494亿美元，低于2023年的3.724亿美元，预计可支持当前运营计划至2026年下半年 [12] - 许可和合作收入：2024年第四季度为210万美元，全年为1000万美元，低于2023年同期，主要因2023年确认了已终止的艾伯维合作许可协议相关收入 [13] - 研发费用：2024年第四季度为3050万美元，全年为1.302亿美元，高于2023年，主要因推进管线项目、人员相关费用等 [14] - 一般及行政费用：2024年第四季度为1050万美元，全年为4650万美元，高于2023年，主要因法律费用、人员相关费用等 [15][16] - 净亏损：2024年第四季度为3550万美元，全年为1.491亿美元，高于2023年 [16] 产品介绍 - CB - 010：是公司同种异体CAR - T细胞疗法平台候选产品，正在进行ANTLER 1期试验用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，GALLOP 1期试验用于狼疮性肾炎和肾外狼疮；是首个临床阶段具有PD - 1敲除的同种异体CAR - T细胞疗法，获FDA多项指定 [17] - CB - 011：是同种异体抗BCMA CAR - T细胞疗法，正在CaMMouflage 1期试验用于复发或难治性多发性骨髓瘤；是首个采用免疫隐身策略的临床阶段同种异体CAR - T细胞疗法，获FDA快速通道和孤儿药指定 [18] - CB - 012：是抗CLL - 1 CAR - T细胞疗法，正在AMpLify 1期试验用于复发或难治性急性髓系白血病；是首个具有检查点破坏和免疫隐身的同种异体CAR - T细胞疗法，获FDA快速通道和孤儿药指定 [19] 公司概况 Caribou Biosciences是临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司，致力于为严重疾病患者开发变革性疗法，其基因组编辑平台可开发细胞疗法，正在推进同种异体CAR - T平台管线 [20]