文章核心观点 Ovid Therapeutics是一家专注于开发治疗脑部疾病小分子药物的生物制药公司，公司处于发展转折点，管线项目进入临床开发新阶段，通过关键人员任命加强了董事会和领导团队，预计现金可支持运营至2026年下半年，期间有多个管线和监管里程碑，同时公布了2024年第四季度和全年财务结果 [1][2][3] 业务战略与更新 - 公司预计现金可支持运营和临床开发项目至2026年下半年，期间有多个预期里程碑，如2025年第三季度公布OV329生物标志物和安全数据、2026年第一季度启动OV329治疗耐药性癫痫的2a期患者研究等 [3] - 若无法按需筹集资金或达成合作，公司需延迟、缩减或优先安排研发活动 [3] - 公司将以财政纪律管理临床开发项目、运营和现金支出，探索合作和共同开发机会以加速开发并抵消成本 [4] 组织更新 - 公司任命Stelios Papadopolous博士为董事会成员，Manal Morsy博士和Victoria Fort加入管理团队，分别担任首席监管官和企业事务与企业战略主管 [5][6] - OV329的1期研究 topline结果预计2025年第三季度公布，包括生物标志物、安全性和耐受性数据 [5] - OV350于2025年第一季度启动首次人体研究 [5] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5310万美元，预计支持运营和开发项目至2026年下半年 [5] 管线战略与更新 - 公司推进差异化管线，旨在使过度兴奋的神经元恢复稳态，成为神经治疗领域领导者，治疗难治性脑部疾病 [8] - 核心战略是识别和开发针对中枢神经系统未解决生物靶点的差异化作用机制，包括开发潜在的同类最佳下一代GABA氨基转移酶抑制剂、直接激活钾氯共转运体2、开创Rho相关卷曲螺旋含蛋白激酶2抑制疗法 [9] OV329 - 公司正在开发OV329作为下一代GABA - AT抑制剂，用于治疗成人和儿童耐药性癫痫，相比第一代抑制剂维加巴trin，具有更优的安全性和耐受性 [10] - 正在进行1期单剂量和多剂量研究，评估安全性、耐受性、药代动力学和生物标志物，已完成的队列中无严重不良事件 [10] - 2025年第三季度预计公布更高剂量队列的 topline生物标志物和安全数据，将包括经颅磁刺激和磁共振波谱的相关结果 [10] - 动物实验表明，与维加巴trin不同，OV329不会在眼睛中积累 [10] OV350和KCC2库 - 2025年第一季度启动OV350的首次人体1期研究，评估静脉制剂的安全性、耐受性和药代动力学参数，还包括探索性生物标志物研究，其在临床前和动物疾病模型中显示出抗精神病和抗惊厥作用 [14] - 公司KCC2直接激活剂库取得显著进展，四个项目正朝着临床开发推进，预计未来三到四年每年提交监管申请 [14] - 公司已启动首个口服KCC2直接激活剂OV4071的IND启用研究，预计2026年第二季度启动人体研究 [14] OV888/GV101 & ROCK2抑制剂项目 - 2024年第三季度，公司和Graviton Bioscience决定暂停OV888/GV101胶囊的2期概念验证研究，正在评估临床设计经验和监管反馈，以优化未来开发方法 [12] 2024年第四季度和年度财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计5310万美元 [15] - 2024年特许权使用费收入为56.6万美元，高于2023年的39.2万美元 [15] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为590万美元和3680万美元，2023年同期分别为1060万美元和2860万美元，总体增加与管线项目推进有关，季度间减少是由于2024年第二季度的组织重组 [15] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为490万美元和2570万美元，低于2023年同期的770万美元和3110万美元，减少是由于组织重组和成本降低措施 [15] - 2024年第四季度和全年总运营费用分别为1080万美元和6250万美元，2023年同期分别为1830万美元和5970万美元 [15] - 2024年第四季度净亏损930万美元，每股净亏损0.13美元，2023年同期净亏损1530万美元，每股净亏损0.21美元；2024年全年净亏损2640万美元，每股净亏损0.37美元，2023年同期净亏损5230万美元，每股净亏损0.73美元 [15] 公司简介 Ovid Therapeutics是一家位于纽约的生物制药公司，致力于开发治疗脑部疾病的小分子药物，正在推进多个管线项目，包括OV329、OV350和OV888/GV101 [17]