文章核心观点 - 生物技术公司Voyager Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务及运营结果，两个针对tau的项目取得进展，现金状况良好有望支撑到2027年年中 [1][2] 第四季度和2024年全年财务结果 - 合作收入：2024年第四季度为630万美元，2023年同期为9010万美元；2024年全年为8000万美元，2023年同期为2.5亿美元，下降主要因Neurocrine和诺华合作协议收入减少 [5] - 净亏损/收入：2024年第四季度净亏损3450万美元，2023年同期净收入5640万美元；2024年全年净亏损6500万美元，2023年同期净收入1.323亿美元，差异主要因合作收入减少 [14] - 研发费用：2024年第四季度为3560万美元，2023年同期为2580万美元；2024年全年为1.274亿美元，2023年同期为9220万美元，增加主要因支持推进管线的项目支出及租赁额外实验室和办公空间的设施成本增加 [14] - 管理费用：2024年第四季度为900万美元，2023年同期为1020万美元；2024年全年为3590万美元，2023年同期为3580万美元，支出稳定反映费用管理严格 [14] - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.324亿美元 [14] 第四季度及近期亮点 - 选定tau沉默基因疗法项目VY1706的开发候选药物：在非人类灵长类动物研究中，单次静脉注射1.3E13 vg/kg剂量的VY1706使大脑皮层tau mRNA水平降低50% - 73%，公司预计在2025年4月1 - 5日的国际会议上公布更多数据 [7] - 启动VY7523抗tau抗体治疗阿尔茨海默病的多次递增剂量研究：在健康志愿者的1期单次递增剂量临床试验中，VY7523表现出可接受的安全性、耐受性和免疫原性，脑脊液与血清比例为0.3%，预计2026年下半年获得首次tau正电子发射断层扫描数据 [7] - 因VY9323不再推进，现金跑道延长至2027年年中：公司不再推进VY9323，评估超氧化物歧化酶1肌萎缩侧索硬化症基因治疗项目的替代有效载荷，不包括现有合作潜在里程碑付款 [7] 预期即将到来的里程碑 - 2025年4月：在ADPD会议上公布VY1706 tau沉默基因疗法和VY7523抗tau抗体数据 [7] - 2025年：预计与Neurocrine合作的GBA1帕金森病及其他GBA1介导疾病、弗里德赖希共济失调的基因疗法进行IND申请 [7] - 2025年和2026年：预计多个第三方公布有潜在参考价值的抗tau抗体和tau沉默反义寡核苷酸数据 [7] - 2026年：预计tau沉默基因疗法VY1706针对阿尔茨海默病进行美国IND和加拿大临床试验申请 [7] - 2026年下半年：预计VY7523治疗阿尔茨海默病的多次递增剂量临床试验获得首次tau PET成像数据 [6][7] 财务指引 - 公司致力于维持强大资产负债表，预计现金、现金等价物、有价证券及合作协议开发成本报销和利息收入足以满足运营费用和资本支出需求至2027年年中 [9] GAAP与非GAAP财务指标 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，提供了未按GAAP编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用，管理层用非GAAP指标评估公司运营表现，非GAAP指标应与GAAP财务信息结合考虑 [20] GAAP与非GAAP指标的调节 - 展示了2024年和2023年第四季度及全年GAAP合作收入、净合作收入、GAAP总研发费用、净研发费用等指标的调节情况，以及可报销研发服务费用的相关信息 [21][22]