文章核心观点 2024年是Zevra转型的一年，公司成为商业阶段公司并执行战略计划，涵盖商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四大支柱；公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，虽仍亏损但现金状况良好且有望延长现金跑道；公司有多款产品处于不同阶段，包括已获批的MIPLYFFA和OLPRUVA，以及处于临床试验的celiprolol和KP1077 [1][2]。 公司战略 - 2025年公司以优势为起点，战略计划分为商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四大支柱 [2]。 各支柱进展 人才与文化 - 2024年第四季度，公司在首席医疗官Adrian Quartel领导下整合开发和科学职能，以实现领导连续性和目标达成 [5]。 企业基础 - 2025年2月27日，公司签订资产购买协议，以1.5亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券（PRV） [6]。 财务亮点 2024财年 - 净收入2360万美元，包括MIPLYFFA净收入1010万美元、OLPRUVA净收入10万美元、法国扩大使用计划（EAP）净报销910万美元、AZSTARYS许可协议版税及其他报销430万美元；2023年净收入2750万美元 [11]。 - 商品销售成本1370万美元，含非现金无形资产摊销620万美元和OLPRUVA库存陈旧准备金570万美元 [11]。 - 运营费用9700万美元，含非现金股票补偿费用1490万美元，其中240万美元与离职安排加速归属相关，离职费用270万美元 [11]。 - 研发费用4210万美元，较2023年增加230万美元，因人员相关成本增加630万美元，第三方成本减少360万美元 [11]。 - 销售、一般和行政费用（SG&A）5490万美元，2023年为3430万美元，反映商业团队全面到位并积极开展商业活动 [11]。 - 净亏损1.055亿美元，每股基本和摊薄亏损2.28美元，2023年净亏损4600万美元，每股基本和摊薄亏损1.30美元 [11]。 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为7550万美元；2025年2月26日签订出售PRV协议，预计成交后净收益1.483亿美元 [11]。 - 基于当前运营预测，现有资源可将现金跑道延长至2029年，预测未含PRV出售收益，但含MIPLYFFA和OLPRUVA销售预期净收入等 [11]。 2024年第四季度 - 净收入1200万美元，包括MIPLYFFA净收入1010万美元、OLPRUVA净收入10万美元、法国EAP净报销110万美元（较2023年第四季度减少70万美元）、AZSTARYS许可协议版税及其他报销70万美元；2023年第四季度净收入1320万美元 [10][11]。 - 商品销售成本300万美元，含非现金无形资产摊销160万美元 [10]。 - 研发费用840万美元，较2023年第四季度减少300万美元，因KP1077二期试验完成第三方成本减少，部分被人员相关成本增加抵消 [10]。 - SG&A费用1610万美元，较2023年第四季度增加140万美元，因商业团队全面到位并积极开展活动和患者服务计划 [10]。 - 净亏损3570万美元，每股基本和摊薄亏损0.67美元，2023年第四季度净亏损1960万美元，每股基本和摊薄亏损0.51美元 [12]。 产品进展 MIPLYFFA - 2024年9月20日获美国FDA批准后立即启动商业发布，11月21日在美国上市；截至2024年12月31日，收到109份处方登记表格 [8]。 - 患者通过直接处方覆盖或医疗例外程序获得支付方授权，市场准入团队继续与支付方沟通正式覆盖事宜 [8]。 - 目标于2025年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [8]。 - 在WORLDSymposium上展示8份海报，其中一份突出MIPLYFFA在6个月至<24个月NPC患者中的安全性和耐受性结果 [8]。 OLPRUVA - 2024年第四季度有4名新患者入组，团队针对活跃成年尿素循环障碍（UCD）患者执行策略，市场准入率保持在76% [8]。 Celiprolol - 用于治疗血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS）的3期DiSCOVER试验，截至2024年12月31日有8名额外患者入组，总入组患者达27名；公司正通过与治疗基因确诊COL3A1患者的医疗服务提供者和诊所直接接触扩大招募工作 [8]。 KP1077 - 公司继续评估其治疗罕见睡眠障碍的战略替代方案，以推进临床开发和未来商业化 [8]。 即将举行的活动 - 2025年3月17日下午2:00 PT，公司将参加第37届年度ROTH会议的炉边谈话，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [13]。 - 2025年3月11日下午4:30 ET，公司将举行电话会议和网络直播，讨论2024年第四季度和全年公司更新及财务业绩 [14]。 产品信息 MIPLYFFA - 获批用于治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC），与miglustat联合用于治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状 [15][16]。 - 可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）激活，上调协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因，减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇 [15]。 OLPRUVA - 获批用于治疗某些尿素循环障碍（UCD），与特定疗法（包括饮食改变）联合用于长期管理体重44磅（20 kg）或以上、体表面积（BSA）1.2 m或以上的成人和儿童UCD患者 [25]。 Celiprolol - 是公司用于治疗血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS）的研究性临床候选药物，获美国FDA孤儿药和突破性疗法指定，近期重启DiSCOVER 3期试验 [30]。 KP1077 - 是公司用于治疗罕见睡眠障碍的产品候选药物，由serdexmethylphenidate（SDX）组成，获美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定，美国缉毒局将SDX列为附表IV受控物质 [31]。