文章核心观点 - 美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）与Corvus合作开展soquelitinib治疗自身免疫性淋巴增生综合征（ALPS）的2期临床试验，该药物此前有临床前数据支持其对ALPS的治疗潜力，且已在其他疾病的临床试验中有所进展 [1][3] 分组1：临床试验信息 - NIAID启动soquelitinib治疗ALPS的2期临床试验，主要研究者为NIH临床中心的V. Koneti Rao博士，其他试验地点包括费城儿童医院和德克萨斯儿童癌症与血液学中心 [1] - 2期临床试验（NCT06730126）计划招募最多30名16岁及以上经基因检测确诊为ALPS - FAS的患者，分两个剂量组，患者将每天两次服用200mg或400mg的soquelitinib，为期最多360天 [3] - 试验主要终点是通过CT或PET/CT测量的脾肿大和淋巴结体积减少来确定疗效，通过全血细胞计数评估血细胞减少症的改善情况；次要终点包括安全性和耐受性 [3] 分组2：ALPS疾病介绍 - ALPS是一种罕见的遗传性疾病，通常在2岁左右开始显现，大多数患者成年后仍有症状，常与难治性自身免疫性血细胞减少症相关，存在感染、出血和恶性淋巴瘤等潜在致命风险 [2] - 该病最常见的原因是Fas蛋白基因发生突变，导致T细胞积聚并破坏免疫系统，目前尚无治愈方法，通过多种经验性方法进行管理，治疗方法包括使用皮质类固醇、免疫抑制药物或癌症疗法 [2] 分组3：soquelitinib药物介绍 - soquelitinib（原名CPI - 818）是一种口服研究性小分子药物，旨在选择性抑制ITK，已显示出影响T细胞分化、诱导Th1辅助细胞生成、阻断Th2和Th17细胞发育及其分泌细胞因子的作用 [7] - 基于难治性T细胞淋巴瘤的1/1b期临床试验中期结果，公司已启动soquelitinib治疗复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的3期注册临床试验，同时也在进行特应性皮炎的1期随机安慰剂对照临床试验 [7] 分组4：公司介绍 - Corvus是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将ITK抑制作为一种新的免疫疗法，用于多种癌症和免疫疾病的治疗，其主要候选产品是soquelitinib [8] - 公司计划在2025年第二季度启动soquelitinib治疗实体瘤患者的1期临床试验 [4]