文章核心观点 - 生命科学公司Solid Biosciences将在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示评估SGT - 003的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] 公司信息 - Solid Biosciences是一家精准基因药物公司 专注推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选产品组合 还致力于开发基因调节剂创新文库和其他赋能技术 [5] - 公司使命是改善患有严重罕见疾病患者的日常生活 由受杜氏肌营养不良症直接影响的人创立 [5] 产品信息 - SGT - 003是一种研究性基因疗法 含差异化微肌营养不良蛋白构建体和专有下一代衣壳AAV - SLB101 非临床研究显示其能增强心脏和骨骼肌转导 减少肝脏靶向 [3] - SGT - 003的微肌营养不良蛋白构建体独特包含R16/17结构域 可将nNOS定位于肌肉 非临床研究表明nNOS可改善肌肉血流 减少缺血性肌肉分解和肌肉疲劳 [3] 疾病信息 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病 主要影响男孩 症状通常在3至5岁出现 是进行性 不可逆且最终致命的疾病 [2] - 每3500至5000名活产男婴中约有1人受影响 仅美国估计就有5000至15000例病例 [2] 试验信息 - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体 开放标签 单剂量 多中心的1/2期临床试验 旨在评估SGT - 003对基因确诊且有肌营养不良蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症儿科患者的安全性 耐受性和有效性 [4] - 该试验是一项跨国试验 计划在美国 加拿大 英国和意大利招募参与者 [4] 会议信息 - 公司将在2025年3月16 - 19日于德克萨斯州达拉斯举行的2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示数据 [1] - 口头报告标题为 用于杜氏肌营养不良症的SGT - 003微肌营养不良蛋白基因疗法INSPIRE DUCHENNE 1/2期研究的初步经验 [2] - 报告地点为Coronado ABCD 时间为2025年3月19日下午1:45 - 2:00 CT 报告人为全国儿童医院的Kevin Flanigan医学博士 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Nicole Anderson 邮箱为investors@solidbio.com [8] - 媒体联系人为Glenn Silver 邮箱为glenn.silver@finnpartners.com [8]