文章核心观点 Solid Biosciences公司将在2025年3月16 - 19日于达拉斯举行的MDA临床与科学会议上展示评估SGT - 003治疗杜氏肌营养不良症的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] 分组1：公司介绍 - Solid Biosciences是一家精准基因药物公司，专注推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选产品组合，还致力于开发基因调节剂创新文库和其他赋能技术 [5] - 公司使命是改善患有严重罕见疾病患者的日常生活，由受杜氏肌营养不良症直接影响的人创立 [5] 分组2：疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响男孩，症状通常在3 - 5岁出现，是进行性、不可逆且最终致命的疾病 [2] - 每3500 - 5000例活产男婴中约有1例受影响，仅美国估计就有5000 - 15000例病例 [2] 分组3：产品介绍 - SGT - 003是一种研究性基因疗法，包含差异化微肌营养不良蛋白构建体和专有下一代衣壳AAV - SLB101，旨在靶向整合素受体 [3] - 非临床研究显示其增强了心脏和骨骼肌转导，减少了肝脏靶向，微肌营养不良蛋白构建体独特包含R16/17结构域，可将nNOS定位于肌肉，改善肌肉血流，减少缺血性肌肉分解和疲劳 [3] 分组4：试验介绍 - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体、开放标签、单剂量、多中心的1/2期临床试验，评估SGT - 003对基因确诊杜氏肌营养不良症且有肌营养不良蛋白基因突变的儿科参与者的安全性、耐受性和有效性 [4] - 该试验是跨国试验，计划在美国、加拿大、英国和意大利招募参与者 [4] 分组5：会议介绍 - 公司将在2025年3月16 - 19日于达拉斯举行的MDA临床与科学会议上展示INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] - 口头报告标题为“SGT - 003微肌营养不良蛋白基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的INSPIRE DUCHENNE 1/2期研究的初步经验”，时间为3月19日下午1:45 - 2:00 CT，地点为Coronado ABCD，演讲者为Kevin Flanigan医生 [2]