文章核心观点 - 公司宣布在《自然通讯》杂志发表关于新型紧凑型CAST系统的研究成果，该系统可将大型治疗相关基因靶向整合到人类基因组中，有望推动精准基因药物发展 [1][2] 公司进展 - 利用AI驱动的宏基因组学平台发现新型紧凑型Cas12k CAST系统，并实现人类细胞中可编程和靶向基因组整合 [3] - 科学家展示了将多个货物整合到人类基因组已知安全港位点，体现系统位点特异性、可编程性和多功能性 [3] - 研究强调CAST用于治疗应用的关键进展，包括重新靶向人类基因组安全港位点、完成治疗相关基因整合及使用“一体化”mRNA简化递送 [4] 公司目标与展望 - 公司致力于开发治愈性疗法，目标是重塑人类基因组以治愈遗传疾病 [4][5] - 未来工作将专注扩展能力和优化系统用于临床应用，预计2025年有更多进展 [4] 公司简介 - 公司是一家精准基因药物公司，利用AI驱动的宏基因组学平台开发治愈性疗法 [5] - 公司拥有全面的基因组编辑工具盒，包括可编程核酸酶、碱基编辑器等多种系统 [5]