文章核心观点 - 公司基于Axiomer RNA编辑技术平台推进RNA疗法，进入关键发展和创新阶段，2025 - 2026年预计有多达四项临床试验数据读出，财务基础因2024年融资得到加强，有能力推进关键里程碑 [2] 近期进展 - 2024年12月举办虚拟分析师和投资者活动，展示管线项目和Axiomer RNA编辑技术平台进展 [6] - 2024年12月扩大与Rett综合征研究信托基金的合作，获高达920万美元额外资金，支持AX - 2402进入临床试验 [6] - 2024年12月任命Peter A. Beal博士为首席ADAR科学家，推动Axiomer ADAR介导的RNA编辑平台开发和优化 [6] - 2024年10月完成普通股公开发行和私募配售，总收益约8210万美元 [6] 预期即将发生的事件 - AX - 0810：2025年第二季度提交临床试验申请，2025年第四季度在健康志愿者中获得首个临床目标参与和生物标志物数据 [6] - AX - 2402：2025年选择临床候选药物，2026年启动临床试验并读出 topline 数据 [6] - AX - 2911：2025年选择临床候选药物，2026年启动临床试验并读出 topline 数据 [13] - AX - 1412：2025年年中更新GalNAc递送优化情况 [13] - 继续与礼来合作，可能有数据更新、里程碑收入，有选择额外五个靶点的选择权，选择后礼来将支付5000万美元 [13] - 公司可能选择性建立新合作关系 [13] 2024年底财务亮点 - 2024年12月31日，公司持有现金及现金等价物1.494亿欧元，2023年同期为1.189亿欧元 [7] - 2024年全年经营活动净现金使用量为3640万欧元，2023年同期经营活动产生净现金2150万欧元，2023年正向现金流主要因2023年2月收到礼来6000万美元预付款 [7] - 2024年研发成本为3640万欧元，2023年同期为2510万欧元，主要因平台和管线项目投资增加 [8] - 2024年一般及行政成本为1370万欧元，2023年同期为1620万欧元 [8] - 2024年净亏损2780万欧元，摊薄后每股亏损0.32欧元，2023年净亏损2770万欧元，摊薄后每股亏损0.35欧元 [9] 关于Axiomer - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，可利用人体细胞内的ADAR对RNA进行单核苷酸特异性靶向改变，有望为多种疾病带来新疗法 [10] 关于ProQR - 公司致力于通过开发变革性RNA疗法改善人们生活，基于独特的RNA修复平台技术拓展管线 [11]