文章核心观点 公司公布2024年财务结果和企业最新情况，在药物研发和监管方面取得进展，同时介绍了产品管线和财务状况 [1] 2024和近期企业亮点 - 确定了iopofosine I 131潜在FDA加速批准的验证性研究设计和监管途径，研究为随机对照试验，每组100名患者，采用两阶段批准流程，预计24个月内完成患者招募，总研究成本4000 - 4500万美元，入组成本约3000万美元 [3] - 在ASH 2024会议上展示CLOVER - WaM 2期研究数据，iopofosine I 131治疗复发/难治性WM患者的总缓解率为83.6%，主要缓解率为58.2%，超过FDA商定的20%主要缓解率的主要终点，疗效持久且耐受性良好 [3] - 一篇期刊文章报道，11名可评估患者使用iopofosine I 131联合外照射放疗的最佳总体缓解情况，包括7名完全缓解（63.6%）、1名部分缓解（9%）、1名疾病稳定（9%）和2名疾病进展（18%），支持其在实体瘤中的治疗益处 [3] - 继续开发CLR 121225和CLR 121125，为1期实体瘤研究做准备，公司准备启动CLR 121125在三阴性乳腺癌中的1b/2a期剂量探索研究，计划在2025年上半年为CLR 121225提交IND申请 [3][8] 2024财务亮点 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2330万美元，高于2023年的960万美元，2024年执行多项金融交易，公司认为现有现金余额足以支持到2025年第四季度的基本预算运营 [8] - 2024年研发费用约2610万美元，低于2023年的约2730万美元，主要因WM 2期研究支出时间安排变化，部分被为监管提交做准备的分析工作等成本抵消 [8] - 2024年一般及行政费用约2560万美元，高于2023年的约1170万美元，主要由支持潜在商业化的基础设施开发成本驱动 [8] - 2024年其他收入和费用净额为约730万美元收入，而2023年为约390万美元费用，主要为非现金项目，现金影响仅为利息收入，2024年利息收入从2023年的40万美元提高到约120万美元 [8] - 2024年全年净亏损4460万美元，每股基本亏损1.22美元，摊薄后每股亏损1.40美元，2023年净亏损4280万美元，每股基本和摊薄亏损均为3.50美元 [8] 会议电话和网络直播详情 - 公司管理层将于2024年3月13日上午8:30举行会议电话和网络直播，讨论结果并回答问题，股东和感兴趣方可拨打1 - 800 - 717 - 1738参加电话会议，也可在公司网站观看直播，直播记录将在网站存档约90天 [5] 公司简介 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化，核心目标是利用其专有磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌症细胞靶向治疗药物 [6] - 产品管线包括主要资产iopofosine I 131、CLR 121225和CLR 121125，以及专有临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [7] - iopofosine I 131已在复发或难治性多发性骨髓瘤、中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验和针对儿科高级别胶质瘤患者的CLOVER - 2 1b期研究中进行研究，获批后公司有资格获得儿科评审凭证，该药物还获得FDA多项孤儿药、罕见儿科药物和快速通道指定 [8][9]