文章核心观点 公司的TTX - MC138一期临床试验获安全审查委员会积极进展，有望获取更多数据并为剂量扩展阶段提供信息 [1][3] 分组1：TTX - MC138临床试验进展 - 安全审查委员会基于第三组安全数据批准开启第四组患者试验，第四组剂量比第三组高约50% [1] - 前三组9名患者中6名因无剂量限制毒性或疾病进展仍在继续接受治疗，最长者已接受7剂治疗 [2] - 安全审查委员会批准在第三组增加患者以完善TTX - MC138安全概况 [2] - 第一组和第二组药代动力学和药效学数据分析正在进行，显示TTX - MC138的PK/PD特征与临床前和0期试验结果一致，初步PK分析显示0.8 - 1.6 mg/kg剂量可能有效 [2] 分组2：TTX - MC138介绍 - TTX - MC138是一流治疗候选药物，靶向被认为是转移性疾病驱动因素的microRNA - 10b [4] - 公司2023年0期临床试验显示，即使是微剂量的TTX - MC138也能递送至转移病灶并具有药效学活性，表明其治疗窗口广泛 [4] 分组3：试验介绍 - 一期临床试验是多中心、开放标签、剂量递增和扩展研究，旨在评估TTX - MC138在多种转移性实体癌患者中的安全性和耐受性，可能提供早期临床活性证据 [5] - 试验包括剂量递增阶段和剂量扩展阶段，递增阶段主要评估剂量安全性和耐受性，扩展阶段将进一步评估特定肿瘤类型的安全性、耐受性和抗肿瘤活性 [5] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段肿瘤公司，专注治疗转移性疾病，致力于通过专有TTX纳米颗粒平台设计和递送RNA疗法战胜癌症 [7][8] - 公司主要候选药物TTX - MC138专注治疗过表达microRNA - 10b的转移性肿瘤，还有一系列一流RNA治疗候选药物 [8]