文章核心观点 公司处于将潜在一流或同类最佳基因疗法推向市场的关键阶段 2025 年已提交首个生物制品许可申请 并将加速后期开发和推进多个潜在产品的商业准备工作 同时公布了 2024 年第四季度和全年的财务结果及近期运营亮点 [2] 项目亮点与里程碑 神经退行性疾病 - 与日本新药株式会社合作开发和商业化的 Clemidsogene lanparvovec（RGX - 121） 是治疗黏多糖贮积症 II 型（MPS II）的潜在同类首创疗法 [3] 神经肌肉疾病 - RGX - 202 旨在为杜氏肌营养不良症患者提供差异化的新型微肌营养不良蛋白基因 以改善其功能和治疗效果 [4] 视网膜疾病 - 与艾伯维合作开发的 Surabgene lomparvovec（sura - vec, ABBV - RGX - 314） 是治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的潜在同类首创疗法 [5] 各项目进展 - 2025 年 3 月完成 Clemidsogene lanparvovec 的生物制品许可申请提交 预计 2025 年下半年获 FDA 批准 获批可能获得优先审评券 公司保留该券全部权利 有望成为首个获批用于 MPS II 的基因疗法和一次性治疗方案 [6] - RGX - 202 用于杜氏肌营养不良症的关键试验进展迅速 预计 2025 年完成入组 2026 年上半年公布顶线数据 2026 年年中提交生物制品许可申请 [5][6] - 艾伯维合作的视网膜项目持续推进 评估 surabgene lomparvovec 视网膜下给药治疗湿性年龄相关性黄斑变性安全性和有效性的关键数据预计 2026 年公布 糖尿病视网膜病变关键试验规划继续进行 [5] 公司更新 合作进展 - 2025 年 3 月宣布与日本新药株式会社成功达成战略合作 开发和商业化用于治疗 MPS II 的 RGX - 121 和用于 MPS I 的 RGX - 111 公司将获得 1.1 亿美元预付款 若达成特定里程碑 最高可再获 7 亿美元 [15] 人员晋升 - 宣布两位关键领导人晋升 Ram Palanki 从商业战略与运营执行副总裁晋升为执行副总裁兼首席商务官 Craig Malzahn 从技术运营高级副总裁晋升为执行副总裁兼产品开发与首席技术官 [15] 财务结果 现金状况 - 截至 2024 年 12 月 31 日 现金、现金等价物和有价证券为 2.449 亿美元 较 2023 年 12 月 31 日的 3.141 亿美元减少 主要因 2024 年经营活动使用现金 部分被 2024 年 3 月完成的普通股后续公开发行和预融资认股权证所得 1.311 亿美元净收益抵消 [10] 收入情况 - 2024 年第四季度和全年收入分别为 2120 万美元和 8330 万美元 2023 年同期分别为 2220 万美元和 9020 万美元 收入减少主要归因于 Zolgensma 特许权使用费收入从 2023 年的 8530 万美元降至 2024 年的 8150 万美元 [11] 研发费用 - 2024 年第四季度和全年研发费用分别为 5040 万美元和 2.085 亿美元 2023 年同期分别为 5570 万美元和 2.323 亿美元 2024 年全年减少主要因主要产品候选药物和早期研发活动的人员相关成本、制造和临床供应成本降低 部分被 ABBV - RGX - 314 和 RGX - 202 临床试验费用增加抵消 2024 年第四季度减少主要因人员相关成本和临床试验费用 [12] 一般及行政费用 - 2024 年第四季度和全年一般及行政费用分别为 2010 万美元和 7660 万美元 2023 年同期分别为 1910 万美元和 8850 万美元 2024 年全年减少主要归因于专业服务、咨询费和其他公司间接费用 2024 年第四季度增加主要因股票薪酬费用 [13] 净亏损 - 2024 年第四季度净亏损 5120 万美元 每股基本和摊薄净亏损 1.01 美元 2023 年同期净亏损 6290 万美元 每股基本和摊薄净亏损 1.43 美元 2024 年全年净亏损 2.271 亿美元 每股基本和摊薄净亏损 4.59 美元 2023 年同期净亏损 2.635 亿美元 每股基本和摊薄净亏损 6.02 美元 [16] 财务指引 公司预计截至 2024 年 12 月 31 日的 2.449 亿美元现金、现金等价物和有价证券余额 以及日本新药株式会社合作的 1.1 亿美元预付款 将为其运营提供资金至 2026 年下半年 该现金储备指引基于公司当前运营计划 不包括因合作伙伴或被许可方达成开发或监管里程碑、产品候选药物获批或商业化而可能收到的重大付款影响 [17] 会议电话 公司将于美国东部时间今天下午 4:30 举行电话会议和网络直播 听众可通过链接注册网络直播 分析师可通过链接参与问答环节 网络直播回放将在会议结束约两小时后在公司投资者网站上提供 建议参与者提前 15 分钟加入 [18] 公司简介 公司是一家生物技术公司 自 2009 年成立以来 一直致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的后期一次性治疗产品线 包括用于治疗杜氏肌营养不良症的 RGX - 202 与日本新药株式会社合作的用于治疗 MPS II 的 Clemidsogene lanparvovec（RGX - 121）和用于治疗 MPS I 的 RGX - 111 以及与艾伯维合作的用于治疗湿性 AMD 和糖尿病视网膜病变的 Surabgene lomparvovec（ABBV - RGX - 314） 数千名患者已接受公司的腺相关病毒平台治疗 其研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗方式 [19]