文章核心观点 过去一年公司股价大幅上涨 62%，而行业下跌 7.9%，股价上涨受已上市药物销售增长和管线进展推动 2025 年公司股票有进一步增长潜力 [2] 公司业务概况 - 专注基于 RNAi 技术开发新型疗法，实验性 RNAi 疗法管线聚焦遗传药物、心血管代谢疾病和肝脏传染病三个战略治疗领域 [1] - 已上市药物组合包括 Amvuttra、Givlaari、Oxlumo、Onpattro 和与诺华合作的 Leqvio [1][6] 已上市药物销售情况 - 领先药物 Amvuttra 获美国和欧盟批准治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的多神经病，2024 年销售额达 97050 万美元，同比增长 74%，新患者治疗和患者从 Onpattro 转换推动药物使用 [4] - Givlaari 于 2019 年获 FDA 批准用于急性肝卟啉症，Oxlumo 于 2020 年获 FDA 批准用于治疗 1 型原发性高草酸尿症，2024 年这两种药物联合销售额达 42290 万美元，同比增长 29% [5] - Leqvio 与诺华合作在欧盟治疗高胆固醇血症，在美国每年两剂降低低密度脂蛋白胆固醇，截至 2025 年 1 月已在 100 多个国家获批，正在进行后期研究以扩大适应症 [6] 管线开发项目情况 - 公司正努力扩大 Amvuttra 适应症，2024 年 11 月 FDA 接受其补充新药申请，预计 2025 年 3 月 23 日做出决定，日本和欧盟也有望在 2025 年批准 [7] - 与再生元合作开发 cemdisiran，用于重症肌无力、地理萎缩和阵发性夜间血红蛋白尿的不同 III 期研究 [9] - 公司重新获得 mivelsiran 全球开发和商业化权利，预计 2025 年下半年报告 AD 一期 B 部分中期数据并启动 II 期研究，去年已启动 CAA 的 II 期研究 [10] - 与罗氏合作开发 zilebesiran 治疗高血压，两项 II 期研究结果积极，已启动 II 期 KARDIA - 3 研究，预计 2025 年下半年有数据读出，还计划 2025 年下半年启动 III 期心血管结局研究 [11][12] 公司评级 - 目前 Zacks 评级为 3（持有） [14]